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虽然Lenmeldy(atidarsagene autotemcel)代表了前沿的基因治疗,但它依然存在一定风险。由于患者需要先接受化疗预处理,短期内可能会出现感染、贫血或出血倾向等并发症。在细胞回输后,还可能面临移植失败或基因修饰相关的潜在长期风险,如基因整合导致的异常增殖。目前已有数据显示,大多数接受治疗的儿童能够耐受并获得明显临床获益,但仍需长期随访以确保安全性。因此,家长在选择该疗法时,需要充分理解潜在副作用,并严格配合专业团队的监测与随访计划。
参考资料:https://www.drugs.com