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Lenmeldy（atidarsagene autotemcel）被认为是全球最昂贵的药物之一，费用高昂的原因在于其研发和生产的复杂性。首先，基因治疗的研发周期长，涉及高端载体构建、细胞修饰与质量检测。其次，每一份制剂都需要根据患者自身细胞“定制”，无法规模化生产，工艺极为精细。再者，MLD属于超罕见病，患者数量极少，药企需要通过定价来回收巨额研发成本。虽然价格昂贵，但其一次性治疗的理念能显著改善患者预后，避免长期反复住院和护理支出，从长远角度来看，对部分家庭可能仍具有价值。
参考资料：https://www.drugs.com