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斯帕森坦(司帕生坦,Sparsentan)作为一种创新的双重内皮素-血管紧张素受体拮抗剂,为治疗罕见的进行性肾病(如局灶节段性肾小球硬化症FSGS和IgA肾病)带来了新的希望。该药物的研发和商业化历程反映了当前创新药,特别是孤儿药领域的高投入、高风险与高价值特性,这些特性也直接体现在其市场价格上。
该药物的原研企业是Travere Therapeutics(原名Retrophin),这是一家专注于发现、开发和商业化罕见病治疗药物的美国生物制药公司。Travere公司将斯帕森坦作为其管线中的核心资产进行推进,投入了大量资源进行临床研究以证实其在减少蛋白尿(肾脏损伤的关键标志物)和保护肾功能方面的潜力。成功的临床试验结果为其先后在美国和欧盟获得针对FSGS和IgA肾病的孤儿药资格认定及上市批准铺平了道路。孤儿药资格为其带来了包括市场独占期在内的政策红利,这在一定程度上支持了其高昂的定价策略,以回收巨大的研发成本并支持后续研究。
目前,斯帕森坦尚未在中国大陆正式上市,这意味着国内患者无法通过常规医院渠道获取,只能寻求海外购药途径。其原研药在美国或欧洲市场的价格极为高昂,折算成人民币后,一盒的售价大约在四五万元。这个价格水平对于需要长期甚至终身服用的慢性肾病患者而言,构成了巨大的、甚至是难以承受的经济负担。
例老挝等地已出现了斯帕森坦的仿制版本,其售价远低于原研药,每盒大约在七八千元人民币,为部分患者提供了一个相对经济的选择。虽然仿制药在严格监管体系下生产也能保证质量,但其可及性、渠道的正规性以及用药的安全性仍需患者极其谨慎地评估。
展望未来,斯帕森坦在国内的价格走势将高度依赖于其上市和纳入医保的进程。一旦该药物通过国家药品监督管理局的审评获批在中国上市,其初始定价预计仍将维持较高水平。然而,能否被纳入国家医保目录将是决定其患者可及性的最关键一步。通过国家医保谈判,药企通常需要以显著的“量价挂钩”折扣来换取医保支付资格,这将实质性降低患者的自付费用。因此,对于国内患者而言,斯帕森坦的可负担性最终将与中国医保政策的覆盖范围和谈判结果紧密相连。
参考资料:https://www.sparsentan.com/