司美替尼是一种处方药，用于治疗患有神经纤维瘤病1型(NF1)的2岁及以上儿童，这些儿童患有丛状神经纤维瘤，无法通过手术完全切除。尚不清楚司美替尼对2岁以下儿童是否安全有效。

司美替尼以胶囊形式提供，只能通过处方获得。治疗应由在NF1相关肿瘤的诊断和治疗方面经验丰富的医生开始。司美替尼的推荐剂量基于患者的体重和身高。这药每天两次，间隔约12小时，空腹服用。这种药不应该给不能吞下整粒胶囊的病人服用。在使用司美替尼治疗之前和期间，医生将检查患者的心脏、眼睛和肝脏的工作情况。只要患者病情好转或保持稳定，且副作用可耐受，就应持续治疗。如果出现某些副作用，医生可能会减少剂量或暂时或永久停止治疗。

司美替尼是一种非ATP竞争性丝裂原活化蛋白激酶激酶1和2 (MEK1和MEK2)抑制剂。通过选择性靶向MEK1和MEK2，司美替尼能够抑制Raf-MEK-ERK信号通路的致癌下游效应，这种效应在某些类型的癌症中通常过于活跃。6事实上，一项研究调查了司美替尼在患有NF-1的儿童中的作用，发现用抗肿瘤药物治疗可以减小肿瘤的大小，还主观报告了肿瘤相关疼痛的减轻和整体功能的改善。司美替尼的脱靶活性极低，这有助于其令人印象深刻的安全性。

司美替尼目前还有在我国上市，有需要的患者可以从国外购买或者联系正规的海外医疗咨询机构。现在国外流通的只有阿斯利康生产的司美替尼原研药，司美替尼原研药有两种规格，一种规格是10mg*60片，价格是60000元，另一种规格是25mg*60片，价格是145000元。