司美替尼是一种处方药，用于治疗患有神经纤维瘤病1型(NF1)的2岁及以上儿童，这些儿童患有丛状神经纤维瘤，无法通过手术完全切除。尚不清楚司美替尼对2岁以下儿童是否安全有效。2020年4月10日，司美替尼被美国FDA批准上市。

司美替尼是一种非ATP竞争性丝裂原活化蛋白激酶激酶1和2 (MEK1和MEK2)抑制剂。通过选择性靶向MEK1和MEK2，司美替尼能够抑制Raf-MEK-ERK信号通路的致癌下游效应，这种效应在某些类型的癌症中通常过于活跃。事实上，一项研究调查了司美替尼在患有NF-1的儿童中的作用，发现用抗肿瘤药物治疗可以减小肿瘤的大小，还主观报告了肿瘤相关疼痛的减轻和整体功能的改善。司美替尼的脱靶活性极低，这有助于其令人印象深刻的安全性。

司美替尼以胶囊形式提供，只能通过处方获得。治疗应由在NF1相关肿瘤的诊断和治疗方面经验丰富的医生开始。司美替尼的推荐剂量基于患者的体重和身高。这药每天两次，间隔约12小时，空腹服用。这种药不应该给不能吞下整粒胶囊的病人服用。在使用司美替尼治疗之前和期间，医生将检查患者的心脏、眼睛和肝脏的工作情况。只要患者病情好转或保持稳定，且副作用可耐受，就应持续治疗。如果出现某些副作用，医生可能会减少剂量或暂时或永久停止治疗。

2022年司美替尼还没有在中国上市，所以司美替尼暂时无法在国内直接购买，有需要司美替尼的患者可以从国外购买或者联系正规的海外医疗咨询机构。现在国外流通的只有阿斯利康生产的司美替尼原研药，司美替尼原研药有两种规格，分别是10mg*60片和25mg*60片，价格是60000元和145000元。