司美替尼是一种MEK 1/2抑制剂，用于儿科患者治疗伴有症状、不可手术的丛状神经纤维瘤(PN)的1型神经纤维瘤病(NF1)。司美替尼用于治疗神经纤维瘤病(一种遗传性疾病，导致肿瘤在神经紧张)在至少2岁的儿童中。神经纤维瘤病可能导致大脑或脊髓肿瘤、学习障碍、皮肤上或皮下肿瘤或骨骼畸形。丛状神经纤维瘤是从身体任何地方的神经生长的大肿瘤，并且可能在以后的生活中癌变。司美替尼适用于患有不能手术切除的丛状神经纤维瘤的儿童。

Koselugo治疗期间患者的其他临床结果包括PN相关损伤、症状和功能障碍的变化。虽然评估每种PN相关发病率(如毁容、疼痛、力量和活动问题、气道压迫、视力障碍和膀胱或肠功能障碍)的患者样本量较小，但在治疗期间，PN相关症状或功能缺陷似乎有改善的趋势。

服用司美替尼的患者的常见副作用是呕吐、皮疹、腹痛、腹泻、恶心、皮肤干燥、疲劳、肌肉骨骼疼痛(影响骨骼、肌肉、韧带、肌腱和神经的身体疼痛)、发热、痤疮样皮疹(痤疮)、口腔炎(口腔和嘴唇炎症)、头痛、甲沟炎(趾甲或手指甲周围的皮肤感染)和瘙痒(瘙痒)。

司美替尼还会导致严重的副作用，包括心力衰竭(表现为射血分数降低，或当心脏左心室的肌肉泵血不如正常时)和眼毒性(对眼睛的急性和慢性损害)，包括视网膜静脉阻塞、视网膜色素上皮脱落和视力受损。在开始使用司美替尼之前，患者应进行心脏和眼科评估，并在治疗期间定期进行评估。司美替尼还会导致肌酐磷酸激酶(CPK)升高。CPK是一种存在于心脏、大脑和骨骼肌中的酶。当肌肉组织受损时，CPK会渗漏到人的血液中。接受司美替尼治疗的患者CPK升高应提示评估横纹肌溶解症(由于直接或间接肌肉损伤导致的骨骼肌分解)。根据不良反应的严重程度，应停用司美替尼、减少剂量或永久停用剂量。此外，司美替尼含有维生素E，如果患者每天摄入的维生素E超过推荐或安全限量，他们出血的风险就会增加。

司美替尼在中国的上市申请在2022年6月受理，目前还没有在中国上市，对于司美替尼2023年是否能在国内上市属于未知的情况，具体上市时间可以多多关注司美替尼的最新消息。现在有需要司美替尼的患者可以从国外购买或者联系正规的海外医疗咨询机构。现在国外流通的只有阿斯利康生产的司美替尼原研药，司美替尼原研药有两种规格，分别是10mg*60片和25mg*60片，价格是60000元和145000元。