2020年4月10日，司美替尼被美国FDA批准上市，司美替尼是一种药物，用于治疗丛状神经纤维瘤，即神经沿线的良性（非癌性）肿瘤，当它们引起症状，并且无法通过手术切除3岁以上的1型神经纤维瘤病（NF1）儿童时。

遵循处方标签上的所有说明，并阅读所有药物指南或说明书。严格按照指示用药，至少在饭前1小时或饭后2小时空腹服用司美替尼和一满杯水。每天同一时间服药，大约每12小时一次。非常仔细地遵循患者的医生的剂量指示。吞下整个胶囊，不要压碎，咀嚼，打破，或打开它。如果服用司美替尼的儿童吞咽整粒胶囊有困难，请告知您的医生。如果您在服用司美替尼后不久呕吐，请不要再服用其他剂量。等到下次预定服药时间再服药。如果你开始拉稀，请告诉你的医生。你可能会被反腹泻医学。只要你的医生开了处方，就一直服用这种药。如果你拉肚子，喝大量的液体。司美替尼会导致您的心脏泵出的血液比正常情况下少。服用此药期间，您需要每3至6个月检查一次心脏功能。司美替尼还会引起可能导致失明的眼部问题。您将需要经常进行视力检查，并且您的下一次剂量可能会根据检查结果而推迟。司美替尼剂量基于体表面积(身高和体重)。如果您体重增加或减少，或者您仍在生长，您的剂量需求可能会改变。没有医生的建议，不要改变你的剂量或给药时间表。储存在室温下，远离潮湿和高温。将胶囊与装有吸湿防腐剂的小包或罐一起保存在原容器中。

纤维瘤病的常用儿科剂量:2岁及以上：25 mg/m²，每天2次口服(大约每12小时一次),直到疾病恶化或出现不可接受的毒性。基于体表面积(BSA)的推荐剂量：人体表面积低于0.55毫克/平方米:无剂量建议；人体表面积0.55至0.69平方米:早晨口服20毫克/平方米，晚上10毫克/平方米；人体表面积0.7至0.89平方米:早上口服20毫克/平方米，晚上口服20毫克/平方米；人体表面积0.9至1.09平方米:早晨口服25毫克/平方米，晚上25毫克/平方米；人体表面积1.1至1.29平方米:早晨口服30毫克/平方米，晚上30毫克/平方米；人体表面积1.3至1.49平方米:早晨口服35毫克/平方米，晚上35毫克/平方米；人体表面积1.5至1.69平方米:早晨口服40毫克/平方米，晚上40毫克/平方米；人体表面积1.7至1.89平方米:早晨口服45毫克/平方米，晚上45毫克/平方米；人体表面积1.9毫克/平方米或更高:早上口服50毫克/平方米，晚上口服50毫克/平方米。

司美替尼目前还有在我国上市，有需要的患者可以从国外购买或者联系正规的海外医疗咨询机构。现在国外流通的只有阿斯利康生产的司美替尼原研药，司美替尼原研药有两种规格，一种规格是10mg*60片，价格是60000元，另一种规格是25mg*60片，价格是145000元。