司美替尼是一种处方药，用于治疗患有神经纤维瘤病1型(NF1)的2岁及以上儿童，这些儿童患有丛状神经纤维瘤，无法通过手术完全切除。尚不清楚司美替尼对2岁以下儿童是否安全有效。2020年4月10日，司美替尼被美国FDA批准上市。

司美替尼是非腺苷三磷酸-竞争性丝裂原活化蛋白激酶激酶1和2 (MEK1和MEK2)抑制剂。通过选择性靶向MEK1和MEK2，司美替尼能够抑制Raf-的致癌下游效应甲基乙基酮（MethylEthylKetone）-ERK信号通路，它在某些类型的癌症中通常过于活跃。事实上，一项研究调查了司美替尼在患有NF-1的儿童中的作用，发现用抗肿瘤药物治疗可以减小肿瘤的大小。还主观报告了肿瘤相关疼痛的减轻和整体功能的改善。司美替尼的脱靶活性极低，这有助于其令人印象深刻的安全性。

司美替尼最常见的副作用(可能影响超过4/10的人)是呕吐、皮疹、血液肌酸磷酸激酶(肌肉受损时释放到血液中的一种酶)增加、腹泻、恶心(感觉恶心)、虚弱(感觉虚弱)、皮肤干燥、发烧、痤疮样皮疹(类似痤疮的皮疹)、低白蛋白血症(低水平的白蛋白，一种血液蛋白)、天冬氨酸氨基转移酶增加(一种指示肝脏问题的可能迹象的酶)和甲沟炎(甲床感染)。司美替尼最常见的严重副作用(可能影响多达1/10的人)是腹泻、贫血(红细胞计数低)、发烧、血液肌酸磷酸激酶升高和血肌酐升高(肾脏问题的迹象)。

司美替尼目前还有在我国上市，有需要的患者可以从国外购买或者联系正规的海外医疗咨询机构。现在国外流通的只有阿斯利康生产的司美替尼原研药，司美替尼原研药有两种规格，一种规格是10mg*60片，价格是60000元，另一种规格是25mg*60片，价格是145000元。