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美国食品药品监督管理局2020年4月10日批准司美替尼(阿斯利康KOSELUGO)用于2岁及以上患有1型神经纤维瘤病(NF1)的儿童患者，这些患者患有有症状的、不可手术的丛状神经纤维瘤(PN)。激酶抑制剂司美替尼是第一种被批准用于患有这种使人虚弱且通常会毁容的罕见疾病的儿科患者的疗法。
司美替尼是丝裂原活化蛋白激酶激酶1和2 (MEK1/2)的抑制剂。MEK1/2蛋白是细胞外的信号相关激酶途径。MEK和ERK都是RAS调节的RAF-MEK-ERK途径的重要组成部分，该途径通常在不同类型的癌症中被激活。在遗传修饰的NF1小鼠模型中，产生的神经纤维瘤再现了基因型和显型在人类NF1中，口服司美替尼抑制ERK磷酸化，并减少神经纤维瘤的数量、体积和增殖。
司美替尼目前还有在我国上市，有需要的患者可以从国外购买或者联系正规的海外医疗咨询机构。现在国外流通的只有阿斯利康生产的司美替尼原研药，司美替尼原研药有两种规格，一种规格是10mg*60片，价格是60000元，另一种规格是25mg*60片，价格是145000元。司美替尼价格比较昂贵，但是目前只有原研药一种可以购买，一般价格较为昂贵的药品的研发成本都比较高，所以制药公司会升高药品的价格，用来补充药品的研发成本。