司美替尼用于治疗神经纤维瘤病(一种遗传性疾病，导致肿瘤在神经紧张)在至少2岁的儿童中。神经纤维瘤病可能导致大脑或脊髓肿瘤、学习障碍、皮肤上或皮下肿瘤或骨骼畸形。丛状神经纤维瘤是从身体任何地方的神经生长的大肿瘤，并且可能在以后的生活中癌变。司美替尼适用于患有不能手术切除的丛状神经纤维瘤的儿童。

如果有荨麻疹；呼吸困难；面部、嘴唇、舌头或喉咙肿胀等过敏反应的迹象，请寻求紧急医疗帮助。

司美替尼可能会导致严重的副作用。如果出现以下情况，请立即打电话给医生：严重或持续腹泻；皮疹起泡或脱皮，或任何覆盖大面积皮肤的皮疹；心脏问题——疲劳、心跳加速、咳嗽、喘息、呼吸急促、小腿肿胀；视力改变-视力模糊，视力下降，在你的视野中看到黑点或“飞蚊症”；不明原因的肌肉疼痛、触痛或无力(尤其是如果你还发烧、异常疲劳或尿液颜色较深)。腹泻是司美替尼的常见副作用。服用司美替尼期间第一次出现腹泻时，请立即告诉您的医生。如果您有某些副作用，您的剂量可能会延迟或永久停用。

司美替尼的常见副作用可能包括:恶心, 呕吐，胃痛；痒；干性皮肤, 痤疮，皮疹；指甲周围发红；感觉虚弱或疲倦；口腔疼痛或酸痛，牙龈肿胀；肌肉或骨骼疼痛；头痛；或者发烧。这不是副作用的完整列表，其他副作用也可能发生。

目前司美替尼还没有在我国上市，有需要的患者可以从国外购买或者联系正规的海外医疗咨询机构。现在国外流通的只有阿斯利康生产的司美替尼原研药，司美替尼原研药有两种规格，分别是10mg*60片和25mg*60片，价格是60000元和145000元。