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西罗莫司是一种mTOR抑制剂,可以抑制抗原和细胞因子(白细胞介素[IL]-2、IL-4和IL-15)刺激引起的T淋巴细胞活化和增殖。临床中该药物在此作用下,被美国食品药品监督管理局批准用于治疗。目前西罗莫司可用于治疗什么疾病呢?
一、西罗莫司可与称为环孢霉素和皮质类固醇的其他药物一起用于预防13岁及以上接受肾移植出现排斥反应(排斥是当你身体的免疫系统将新器官识别为“外来”威胁并攻击它)的患者。西罗莫司相对于神经钙蛋白抑制剂的主要优势是它对肾脏的毒性低。长期服用钙调磷酸酶抑制剂的移植患者容易出现肾功能受损甚至肾功能衰竭;这可以通过改用西罗莫司来避免。它对溶血性尿毒症综合征肾移植患者特别有利,因为如果使用神经钙蛋白抑制剂,这种疾病很可能在移植肾中复发。2008 年10月7 日,FDA 批准了西罗莫司的安全标签修订,以警告与其使用相关的肾功能下降的风险。2009 年,FDA 通知医疗保健专业人员,惠氏进行的一项临床试验表明,在从基于钙调神经磷酸酶抑制剂的免疫抑制方案转换为西罗莫司后,稳定肝移植患者的死亡率增加。 2019 年对美国近 10,000 名肺移植受者进行的一项队列研究表明,从移植后一年开始,使用西罗莫司 + 他克莫司代替霉酚酸酯 + 他克莫司进行免疫抑制治疗可显着提高长期生存率。
二、西罗莫司也可用于治疗淋巴管平滑肌瘤病(LAM)。2015年5月,FDA 批准西罗莫司治疗淋巴管平滑肌瘤病(LAM),这是一种罕见的进行性肺病,主要影响育龄妇女。这使西罗莫司成为第一种被批准用于治疗这种疾病的药物。LAM涉及具有结节性硬化症复合基因 ( TSC2 ) 突变的平滑肌样细胞的肺组织浸润。TSC2 基因功能的丧失会激活mTOR信号通路,导致淋巴管生成生长因子的释放。西罗莫司阻断了这条通路。临床试验研究了西罗莫司治疗 LAM 的安全性和有效性,该试验将89 名患者的西罗莫司治疗与安慰剂组进行了为期 12 个月的比较。治疗结束后对患者进行 12 个月的观察,疗效较好。
据小编了解,土耳其版本的西罗莫司原研药规格1mg*100片售价在2000人民币左右(受汇率影响价格可能会有所波动),相对国内价格较低,患者可以考虑使用。