西罗莫司中的活性物质是一种免疫抑制剂（一种降低免疫系统活性的药物）。在体内，西罗莫司附着在细胞内的一种蛋白质上，形成一种“复合物”。然后，该复合物会阻断另一种称为“哺乳动物雷帕霉素靶标”(mTOR) 的蛋白质从而达到治疗目的。那么在该作用下，西罗莫司的临床疗效如何呢？

在涉及总共 1,295 名接受肾移植的患者的两项主要研究中，西罗莫司比安慰剂（一种模拟治疗）或硫唑嘌呤（另一种免疫抑制药物）更有效。所有患者还接受了环孢素和皮质类固醇治疗，排斥风险为低至中度。有效性的主要衡量标准是 6 个月后治疗失败的次数（排斥或新肾脏丢失，或死亡）。在第一项研究中，19%（284 人中的 53 人）在 6 个月后加用西罗莫司的患者治疗失败，而加用硫唑嘌呤的患者中有 32%（161 人中的 52 人）治疗失败。在第二项研究中，30%（277 人中的 68 人）加用西罗莫司的患者治疗失败，而加用安慰剂的患者为 48%（130 人中的 62 人）。

另外两项研究将西罗莫司作为对 765 名能够在 2 至 3 个月后停止使用环孢素的患者进行长达 5 年的持续治疗。西罗莫司可有效帮助新肾脏存活，改善其工作情况，并在停止环孢素治疗时改善血压。

在一项涉及 81 名 S-LAM 患者的研究中，西罗莫司在改善肺功能方面比安慰剂更有效。有效性的主要衡量标准是 FEV 1的变化（一个人在 1 秒内可以呼出的最大空气量）。接受西罗莫司治疗的患者FEV 1平均每月改善 1 毫升，而接受安慰剂的患者每月恶化 12 毫升。

据了解，西罗莫司已经通过药监局的批准在中国上市，并且可以进行医保报销，不过由于地区不同，报销比例可能会有一定的差距，具体需要患者自行咨询当地医保局。无法进行医保报销的患者，也可以考虑海外购药，土耳其版本的西罗莫司规格1mg*100片的价格在2000人民币左右，相对国内价格稍低，患者可以使用。