西罗莫司临床可用于治疗淋巴管平滑肌瘤病(LAM)。淋巴管平滑肌瘤病涉及肺组织浸润平滑肌样细胞,其中含有结节性硬化症(TSC)基因失活突变(LAM细胞)。TSC基因功能的丧失激活mTOR信号通路,导致细胞增殖和淋巴管生成生长因子的释放。西罗莫司抑制激活的mTOR途径,从而抑制LAM细胞的增殖。