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阿伐替尼(AYVAKIT,学名 avapritinib)是一款口服小分子酪氨酸激酶抑制剂,具备高度选择性,主要针对某些特定突变的肿瘤。它的应用人群包括携带PDGFRA外显子18突变的胃肠道间质瘤(GIST)患者、晚期系统性肥大细胞增多症(AdvSM)患者以及惰性系统性肥大细胞增多症(ISM)。该药由美国Blueprint Medicines公司研发,并在2020年首次获得美国FDA批准上市。
其作用机制在于精准抑制PDGFRA和KIT基因突变型激酶,阻断异常信号传导,进而抑制肿瘤细胞增殖。尤其在PDGFRA D842V突变型GIST患者中表现出明显优势,这类患者往往对伊马替尼等传统药物耐药,而阿伐替尼的靶向特性为治疗提供了全新选择。阿伐替尼采用每日一次的口服方案,具体剂量需结合适应症和患者耐受情况调整,并且应由专业医生指导使用。
参考资料:https://www.drugs.com/history/ayvakit.html