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阿伐替尼的适应症包括以下三类:
1. 胃肠间质瘤(GIST)治疗——针对携带血小板衍生生长因子受体α(PDGFRA)外显子18突变(包括PDGFRA D842V突变)的成人不可切除或转移性GIST。
2. 晚期系统性肥大细胞增多症(AdvSM)- 成人患者AdvSM的治疗。AdvSM包括侵袭性系统性肥大细胞增多症(ASM)、伴有血液系统肿瘤的系统性肥大细胞增多症(SM-AHN)和肥大细胞白血病(MCL)。
3. 惰性系统性肥大细胞增多症(ISM)- 成人患者ISM的治疗。
临床应用上,阿伐替尼的使用必须以基因检测结果为依据,明确存在相关突变后方可选用。因此,它属于精准医疗的重要代表。阿伐替尼不仅为难治性GIST患者提供了突破性选择,也推动了系统性肥大细胞增多症的治疗进展。
参考资料:https://www.drugs.com/history/ayvakit.html