400-001-9769
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福斯德诺普特林是一种罕见病用药，主要用于治疗莫利布多辅因子缺乏症A型（MoCD-A）。这是一种极罕见且严重的先天代谢性疾病，由于合成硫醚氧还原酶所需的辅因子缺陷，导致有毒代谢物硫代亚硫酸盐在体内蓄积，从而损害神经系统。患儿通常在出生后数天至数周内即表现出严重神经症状，如难治性癫痫、肌张力障碍和脑萎缩，病程进展迅速，预后极差。福斯德诺普特林是首个获批用于该病的靶向替代疗法，其上市为这一类致命性遗传病带来了新的治疗选择。早期使用可延缓疾病进展、降低毒性代谢物水平，并在一定程度上改善患儿的生存和神经发育结局。
参考资料：https://www.drugs.com/mtm/fosdenopterin.html