伏昔尼布（vorasidenib）是一种靶向治疗药物，其作用机制和临床应用均符合靶向药的定义。靶向药通常指通过特异性作用于肿瘤细胞中的特定分子靶点，从而抑制肿瘤生长或促进其死亡的药物。与传统的化疗药物不同，靶向药具有更高的选择性，能够减少对正常细胞的损害，提高治疗的安全性和有效性。

从药理机制来看，伏昔尼布是一种异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）和异柠檬酸脱氢酶-2（IDH2）抑制剂。IDH1和IDH2是细胞代谢过程中的关键酶，在某些肿瘤中会发生特定突变，导致代谢产物异常积累，进而促进肿瘤细胞的增殖和生存。伏昔尼布通过抑制突变型IDH1和IDH2的活性，阻断这一异常代谢途径，从而抑制肿瘤进展。这种针对特定基因突变的作用方式体现了典型的靶向治疗特征。

在适应症方面，伏昔尼布的靶向性进一步得到印证。它适用于12岁及以上的成人和儿童患者，这些患者被诊断为2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤，且经FDA批准的检测方法确认存在IDH1或IDH2突变。这意味着使用伏昔尼布前必须进行基因检测，以筛选出适合的目标人群，这是靶向治疗的重要前提。只有携带特定突变的患者才能从该药中获益，这种个体化治疗策略是靶向药的核心优势之一。

用法用量也反映了其靶向治疗的特点。成人推荐剂量为每日一次口服40mg，儿童患者则根据体重调整剂量（≥40公斤者每日40mg，<40公斤者每日20mg）。这种固定剂量的设计基于药物对靶点的抑制效率，而非传统化疗中常需根据体表面积大幅调整剂量的模式。此外，伏昔尼布可随餐或空腹服用，说明其吸收和代谢受食物影响较小，进一步体现了其药代动力学的稳定性。

价格和可及性方面，伏昔尼布目前尚未在国内上市，也无医保覆盖，但其海外定价策略反映了靶向药的一些共性。美国原研药每盒（40mg*30片）售价约三十八万元人民币，而老挝等地的仿制药每盒价格约为七千多元人民币。这种高昂的原研药价格部分源于靶向药研发的高成本和精准治疗的稀缺性，而仿制药的出现则为更多患者提供了选择。

综上所述，伏昔尼布是一种典型的靶向治疗药物。它通过特异性抑制IDH1/IDH2突变发挥抗肿瘤作用，需基于基因检测选择患者，并以个体化剂量方案实现治疗目标。这些特点使其成为精准医疗领域的重要代表，为特定类型的脑瘤患者提供了新的治疗方向。

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