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普拉替尼(普吉华)治疗效果与不良反应的全面评估

普拉替尼(Pralsetinib,商品名普吉华)作为一种高选择性RET抑制剂,自上市以来为RET基因融合阳性的非小细胞肺癌(NSCLC)和甲状腺癌(TC)患者提供了新的治疗选择。其通过精准阻断RET激酶活性,抑制肿瘤细胞增殖,在临床应用中展现出显著的疗效与可控的不良反应特征。

在转移性RET融合阳性NSCLC的治疗中,普拉替尼表现出快速且持久的抗肿瘤活性。研究数据显示,初治患者的客观缓解率(ORR)达70%-80%,经治患者ORR约为60%,中位无进展生存期(PFS)超过12个月。部分患者用药后2周内即可观察到肿瘤缩小,且缓解持续时间较长,显著优于传统化疗方案。对于RET融合阳性甲状腺癌患者,普拉替尼同样展现出高效性,尤其是放射性碘难治性晚期患者,有效延长了生存期并改善了生活质量。

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然而,普拉替尼的不良反应需引起重视。常见副作用包括高血压、中性粒细胞减少、贫血及肝功能异常。部分患者可能出现间质性肺病(ILD),需立即停药并接受糖皮质激素治疗。此外,出血事件(如鼻出血、血尿),多与药物抑制血管生成相关。

针对不良反应,临床管理强调“预防为主、分级处理”。例如,高血压患者需在用药前控制基础血压,治疗期间定期监测并调整降压方案;中性粒细胞减少者可通过粒细胞集落刺激因子(G-CSF)支持治疗;肝功能异常患者需暂停用药并使用保肝药物,待指标恢复后降级剂量(如从400mg/日减至300mg/日)重启治疗。对于ILD或严重出血,需永久停药并启动多学科会诊。

总体而言,普拉替尼在RET融合阳性肿瘤治疗中疗效确切,但需通过严格的不良反应监测与个体化剂量调整,以实现疗效与安全性的平衡。随着长期随访数据的积累,其应用场景与优化策略将进一步明确。

 

参考资料:https://gavreto.com/

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