2018年11月，美国食品药品监督管理局(FDA)批准了拉罗替尼(larotrectinib)，这是一种用于成人和儿童实体瘤的口服治疗药物，具有神经营养受体酪氨酸激酶(NTRK)基因融合。拉罗替尼是第一个针对表达这种突变的癌症的TRK抑制剂。NTRK基因可以与其他基因融合，产生TRK融合蛋白，导致不同部位的实体瘤。NTRK融合是罕见的癌症，但出现在身体的许多部位，包括软组织肉瘤、唾液腺癌、婴儿纤维肉瘤、甲状腺癌和肺癌。拉罗替尼也是第二个批准基于普通基因突变而非起源部位的癌症，第一个是Keytruda。

拉罗替尼作为一种有效的口服高选择性原肌球蛋白受体激酶(TRK)抑制剂，目前正在临床开发中，临床已批准用于治疗含有神经营养性酪氨酸受体激酶(NTRK)基因融合的癌症患者。越来越多的研究表明，编码TRKs的NTRK基因可以与其他基因异常融合，导致生长信号，从而导致身体许多部位的癌症。在临床试验中，无论患者年龄或肿瘤类型如何，拉罗替尼在TRK融合癌中均表现出显著且持久的抗肿瘤活性。在一项对55名接受RECIST评估的成人和儿童NTRK基因融合患者的分析中，拉罗替尼在许多不同类型的实体瘤中显示了80%的研究者评估的确认总缓解率(ORR)和75%的集中评估的确认ORR。拉罗替尼耐受性良好；大多数不良事件为1级或2级。没有治疗相关的4级或5级事件，超过5%的患者没有发生治疗相关的3级不良事件。目前拉罗替尼已被美国FDA授予突破性治疗指定、罕见儿科疾病指定和孤儿药物指定的称号。据了解，拉罗替尼不仅有原研药还有仿制药，患者都可以使用。