【药品基本信息】
通用名称：玛伐凯泰
英文名称：Mavacamten
商品名称：迈凡妥 / CAMZYOS

【适应症】
玛伐凯泰是一种心脏肌球蛋白抑制剂，经国家药品监督管理局批准用于治疗成人症状性纽约心脏协会（NYHA）心功能分级为Ⅱ-Ⅲ级的梗阻性肥厚性心肌病（oHCM）。梗阻性肥厚性心肌病是一种遗传性心肌疾病，其特征是心室壁（尤其是空间隔）异常肥厚，导致左心室流出道梗阻，心脏泵血效率下降。患者常表现为呼吸困难、疲劳、胸痛、心悸或晕厥等症状。【用法用量】
1.整粒吞服；不要压碎、打开或咀嚼胶囊。

2.起始剂量：每次5mg，每日一次，口服（空腹或餐后均可）。

3.剂量调整：根据患者的耐受和临床需求，剂量可能调整为2.5mg、5mg、10mg或15mg，每日一次，口服。本品最大剂量为每次15mg，每日一次，口服。

4.如果漏服了一剂，请尽快补上，并在第二天按正常时间服用下一剂。不要为了弥补漏服剂量而在同一天服用两剂。

【不良反应】
玛伐凯泰治疗过程中可能出现的不良反应与其药理作用机制密切相关。最常见的不良反应包括头晕、疲劳和恶心。由于该药直接抑制心肌收缩力，最需要警惕的严重风险是可能诱发心力衰竭，表现为呼吸困难、水肿、体重迅速增加等症状。其他可能的不良反应包括晕厥（昏厥）。在临床研究中，部分患者观察到左心室射血分数（LVEF）降低。因此，治疗期间对心功能的密切监测至关重要。大多数不良反应在剂量调整或暂时中断治疗后可以得到缓解或管理。患者若出现任何提示心力衰竭加重或严重不适的症状，应立即就医。

【药物相互作用】
玛伐凯泰主要通过肝脏细胞色素P450酶系中的CYP2C19和CYP3A4同工酶进行代谢，因此与影响这些酶活性的药物联合使用时需特别谨慎。

与CYP3A4强效抑制剂（如酮康唑、伊曲康唑、克拉霉素）或CYP2C19强效抑制剂合用，可能会升高玛伐凯泰的血药浓度，增加不良反应风险，通常应避免联用。

与CYP3A4强效诱导剂（如利福平、卡马西平、圣约翰草）合用，可能会降低玛伐凯泰的血药浓度，影响疗效，也应避免。

与其他影响心脏收缩力或心率的药物（如某些β-受体阻滞剂、钙通道阻滞剂）合用，可能产生叠加效应，需在严密监护下进行。
患者在服用玛伐凯泰期间，如需使用任何其他处方药、非处方药或草药产品，必须提前告知医生，由医生评估潜在的相互作用风险。

【特殊人群用药】

1.肝功能不全患者：轻度肝功能损害患者无需调整剂量。中度肝功能损害患者应谨慎使用，并需加强监测。重度肝功能损害患者禁止使用本品。

2.肾功能不全患者：轻度至中度肾功能损害患者无需调整剂量。重度肾功能损害或终末期肾病患者使用本品的数据有限，应谨慎使用。

3.老年人：老年患者（65岁及以上）用药无需特别调整起始剂量，但因可能伴随其他疾病或肝肾功能减退，需个体化调整剂量并加强监测。

4.儿童与青少年：18岁以下患者的安全性和有效性尚未确立。

5.孕妇：基于动物实验数据，玛伐凯泰可能对胎儿造成伤害，育龄期女性在治疗期间及末次给药后4个月内应采取有效的避孕措施。

6.哺乳期妇女：尚不清楚玛伐凯泰是否随人类乳汁排泄，考虑到对婴儿的潜在风险，建议治疗期间及末次给药后4个月内停止哺乳。

7.育龄期患者：有生育潜力的男性和女性患者在治疗期间应采取有效的避孕措施。

【储存条件】
玛伐凯泰胶囊应储存在原包装内，置于30°C以下的干燥环境中，避免潮湿和阳光直射。请将药品放在儿童无法触及和看见的地方，确保安全。过期药品或不再需要的药品不应随意丢弃，应按照当地相关规定或咨询药师进行妥善处理。

【注意事项】

1.本品必须在具有肥厚性心肌病诊疗经验和能够进行充分心功能监测的医疗机构中，由专科医生处方和使用。

2.治疗开始前、剂量调整期间以及治疗过程中，必须定期通过超声心动图监测左心室射血分数（LVEF）和左心室流出道压差。

3.患者应了解心力衰竭的症状（如气短加重、脚踝肿胀、异常疲劳、体重快速增加），一旦出现应立即就医。

4.治疗期间可能影响驾驶和操作机器的能力，尤其在治疗初期，若感到头晕或疲劳，应避免进行上述活动。

5.手术前应遵循医生关于是否及何时暂停用药的指导。

6.患者不得自行停药或改变剂量，必须严格遵从医嘱。

7.医生和患者均应了解并遵守与该药相关的风险评估与减低策略（REMS）要求（如适用）。

玛伐凯泰（迈凡妥）作为梗阻性肥厚性心肌病领域的首个靶向药物，为适合的患者提供了重要的治疗选择。其成功应用依赖于医患之间充分的沟通、严格的适应症把握、持续的治疗监测以及对注意事项的严格遵守，以期在控制症状、改善生活质量的同时，最大限度地确保用药安全。

参考链接：https://www.drugs.com