神经母细胞瘤是一种好发于儿童的交感神经系统恶性肿瘤，其中高风险患者群体即使经过强效的初始治疗，其疾病复发风险依然较高。寻找能够有效降低复发风险、改善长期生存率的维持治疗药物，一直是临床研究的重点。于2023年在美国获批上市的依氟鸟氨酸（Eflornithine，商品名IWILFIN），为这类患者提供了一个新的希望。该药物被批准用于预防儿童和成人高风险神经母细胞瘤的复发，标志着其在降低疾病复发风险方面的价值获得了认可。

依氟鸟氨酸的作用机制颇具特色，它并非直接杀伤肿瘤细胞，而是通过抑制一个名为鸟氨酸脱羧酶的关键酶来发挥作用。这种酶在细胞内多胺的合成过程中至关重要，而多胺是细胞快速增殖和存活所必需的营养物质。神经母细胞瘤细胞的生长高度依赖于多胺。通过抑制鸟氨酸脱羧酶的活性，依氟鸟氨酸能够有效地降低细胞内的多胺水平，从而从根源上遏制肿瘤细胞的生长和增殖能力。这种独特的作用机制，使其成为一种针对肿瘤细胞代谢弱点的靶向维持疗法，旨在清除可能残留的微小病灶，防止疾病的再次萌发。

在治疗效果方面，依氟鸟氨酸的研究数据展现了其积极的临床应用前景。关键性研究证据表明，在接受过包括免疫疗法在内的多种前期综合治疗后，使用依氟鸟氨酸作为维持治疗，能够显著改善高风险神经母细胞瘤患者的生存结局。与历史数据相比，长期服用该药物可以观察到患者的总生存期得到延长，无事件生存率也呈现出积极趋势。这意味着，更多患者能够在完成初始治疗后保持疾病不复发、不进展的状态，实现了长期生存的目标。因此，它将治疗策略从急性期的强力攻坚，延伸到了长期的巩固与维稳，填补了高风险神经母细胞瘤维持治疗领域的空白。

在安全性方面，如同大多数抗癌药物一样，依氟鸟氨酸也存在一些需要关注的副作用。常见的副作用主要涉及血液系统、听觉系统和消化系统。部分患者可能出现骨髓抑制现象，导致血细胞计数下降，从而增加感染、贫血或出血的风险。此外，听力下降或耳鸣也是需要密切监测的潜在副作用。在用药过程中，患者可能会经历腹泻、恶心等胃肠道不适。因此，在开始治疗前及治疗期间，医生会建议患者定期进行听力检查、血常规和肝功能监测，以便及时评估和管理这些不良反应，确保治疗的可持续性。

总体而言，依氟鸟氨酸作为首个被专门批准用于高风险神经母细胞瘤维持治疗的口服药物，其问世具有里程碑式的意义。它通过独特的作用机制，为降低疾病复发风险、改善患者长期预后提供了有力的工具。尽管需要对其副作用进行妥善管理，但其为患者和家庭带来的生存获益，使其成为对抗这种棘手儿童癌症的重要新武器。

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