【药品基本信息】
通用名称：奥德昔巴特
英文名称：Odevixibat
商品名称：蓓尔唯
药物类别：回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）抑制剂
适应症范围：针对特定胆汁淤积性肝病相关瘙痒症状的靶向治疗药物

【适应症】
奥维昔巴特通过抑制回肠末端胆汁酸重吸收的关键蛋白（IBAT），减少肠道内胆汁酸循环，降低血清胆汁酸水平，从而缓解因胆汁淤积引发的顽固性瘙痒。其适用人群包括：

1.进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）：适用于3个月及以上确诊为PFIC的患儿，针对该病导致的严重皮肤瘙痒症状。PFIC是一组常染色体隐性遗传病，以肝内胆汁淤积、肝功能进行性损害为特征，瘙痒是影响患者生活质量的主要症状之一。

2.Alagille综合征（ALGS）：适用于12个月及以上因ALGS引发胆汁淤积性瘙痒的患者。ALGS为多系统受累的遗传性疾病，肝脏表现以胆汁淤积为主，瘙痒常为首发且突出症状。
临床使用前需通过基因检测或临床评估明确病因，并排除其他导致瘙痒的疾病。

【用法用量】

一、PFIC患者（3个月以上）

1.初始剂量：按体重计算，40微克/公斤，每日早晨随餐口服1次。

2.剂量调整：若持续治疗3个月后瘙痒未缓解，可每3个月增加剂量1次，每次增加40微克/公斤，最大剂量为120微克/公斤/日，且每日总剂量不超过6毫克。

二、ALGS患者（12个月及以上）

初始剂量：120微克/公斤，每日早晨随餐口服1次。

【药理作用】
IBAT是肠道重吸收胆汁酸的主要转运体，奥维昔巴特通过竞争性抑制其活性，减少胆汁酸从肠腔回流入血，从而降低血清胆汁酸浓度。这一机制可缓解胆汁酸在皮肤沉积引发的瘙痒，同时可能改善肝脏炎症和纤维化进程。临床观察显示，药物作用后患者血清胆汁酸水平显著下降，瘙痒评分改善，且对儿童生长发育无显著负面影响。

【不良反应】

1.消化系统：腹泻、腹痛、呕吐，多为轻度至中度，可通过调整饮食或对症处理缓解。

2.代谢与营养：血清转氨酶轻度升高，需定期监测肝功能。

3.皮肤反应：皮疹、瘙痒加重（罕见），可能与疾病本身或药物代谢相关。

4.其他：发热、头痛，发生率较低。
若出现严重腹泻（每日＞5次）或肝功能异常（转氨酶＞3倍上限），需暂停用药并评估是否调整剂量。

【药物相互作用】

1.胆汁酸结合树脂（如考来烯胺）：可能减少奥维昔巴特吸收，需间隔4小时以上服用。

2.CYP3A4诱导剂/抑制剂：目前数据有限，建议避免联用强效诱导剂（如利福平）或抑制剂（如酮康唑）。

3.其他肝毒性药物：联用时需加强肝功能监测。

【特殊人群用药】

1.肝功能不全：轻中度损害无需调整剂量，重度损害（Child-Pugh C级）慎用。

2.肾功能不全：无需调整剂量，因药物主要经肝脏代谢。

3.老年人：数据有限，建议根据体重和耐受性调整。

4.孕妇及哺乳期：禁用，可能对胎儿造成伤害，育龄期女性用药期间需避孕。

【储存条件】
密封，不超过25℃保存，置于儿童接触不到处。

【注意事项】

1.治疗前需完善肝功能、血常规及生长发育评估。

2.定期监测血清胆汁酸、肝功能及营养指标。

3.避免突然停药，需在医生指导下逐步减量。

4.用药期间若计划手术，需提前告知医生。

奥维昔巴特为PFIC和ALGS相关瘙痒提供了针对性治疗方案，其儿童适用性和口服便利性显著改善了患者生活质量。用药过程中需严格遵循剂量调整原则，并定期监测安全性指标。

参考链接：https://www.drugs.com