司美替尼（科赛优）作为一款针对RAS/RAF/MEK/ERK信号通路的口服激酶抑制剂，在治疗神经纤维瘤病I型（NF1）相关丛状神经纤维瘤（PN）及肿瘤相关疾病时，虽展现出显著疗效，但其副作用谱需引起患者及家属重视。该药物通过抑制MEK1/MEK2酶活性阻断肿瘤细胞增殖，但这一机制可能引发多系统不良反应。

消化系统反应中，恶心与呕吐较为常见，多由药物对胃肠道黏膜的直接刺激或中枢神经系统影响所致，患者常伴随食欲减退、进食厌恶，长期未干预可能导致营养不良。腹泻是另一高频症状，药物可能通过干扰肠黏膜吸收功能引发排便次数增多、粪便稀薄，严重时可导致水电解质失衡及营养吸收障碍。部分患者可能出现口腔黏膜炎，表现为口腔疼痛、溃疡，影响进食。

皮肤毒性方面，皮疹发生率较高，轻者表现为皮肤干燥、瘙痒性红斑，重者可能进展为痤疮样皮疹或甲沟炎，需局部用药缓解。少数患者可能出现毛发颜色改变或脱发。心血管系统反应包括心悸、血压波动，可能与药物对心脏传导系统的间接作用相关，长期使用需监测心电图及血压变化。

全身性症状中，疲劳与乏力较为普遍，可能影响患者日常活动能力。头痛多由药物扩张颅内血管或引发血管运动性头痛所致，持续性剧烈头痛需警惕颅内压增高。肌肉骨骼疼痛、关节痛也是常见不适，可能与药物代谢产物蓄积或炎症因子释放相关。

实验室指标异常方面，血肌酸磷酸激酶升高较为突出，可能与药物诱导的肌肉损伤有关，需定期监测肌酶水平。部分患者可能出现肝功能异常，表现为转氨酶升高，需调整剂量或联合保肝治疗。

参考资料：https://www.koselugo.com