马立巴韦作为全球首个靶向巨细胞病毒（CMV）pUL97蛋白激酶的口服抗病毒药物，为移植后难治性CMV感染患者提供了突破性治疗选择。其核心作用机制是通过特异性抑制CMV的pUL97蛋白激酶，阻断病毒复制的关键环节——DNA聚合酶的激活与衣壳化过程，同时干扰病毒核逃逸能力，形成三重抑制效应。这一独特机制使其区别于传统抗病毒药物，尤其适用于对更昔洛韦、缬更昔洛韦、西多福韦或膦甲酸钠治疗无效的难治性CMV感染，无论患者是否伴随基因型耐药性。

在临床应用中，马立巴韦主要针对两类高危人群：一是接受造血干细胞移植（HSCT）后出现CMV感染的患者，这类患者因免疫系统重建期脆弱，CMV感染可能引发肺炎、肠炎、视网膜病变等严重并发症；二是实体器官移植（SOT）受者，其长期使用免疫抑制剂导致CMV感染风险显著升高，且可能诱发移植排斥反应。研究显示，传统抗病毒药物在难治性CMV感染中的疗效有限，而马立巴韦通过全新作用靶点，可有效清除CMV血症并控制相关症状，降低移植失败风险。

该药物的用药方案兼顾疗效与安全性。成人及12岁以上且体重≥35公斤的儿科患者，推荐剂量为每日两次、每次400毫克口服，可与食物同服或空腹服用，便于患者长期管理。针对合并使用抗惊厥药物（如卡马西平、苯妥英、苯巴比妥）的患者，因这些药物可能诱导肝酶加速马立巴韦代谢，需调整剂量：与卡马西平合用时增至每日两次、每次800毫克；与苯妥英或苯巴比妥合用时增至每日两次、每次1200毫克，以确保血药浓度稳定。对于无法吞咽整片的患者，可将药片压碎后混悬于水中，通过鼻胃管或口胃管给药，或提前制备混悬液于室温下储存，保障用药便利性。

安全性方面，马立巴韦最常见的不良反应为味觉异常（如味觉丧失、倒错或减退），但多数患者可在治疗期间或停药后缓解，仅少数需中断治疗。需特别关注的是，马立巴韦可能升高作为CYP3A和/或P-糖蛋白底物的免疫抑制剂（如他克莫司、环孢素、西罗莫司）的血药浓度，因此治疗期间需密切监测免疫抑制剂水平，并根据结果调整剂量，以避免肾毒性或神经毒性等严重不良反应。此外，马立巴韦与更昔洛韦、缬更昔洛韦存在药物相互作用，因前者可能抑制后两者激活所需的pUL97激酶，故不建议联合使用。

作为中国国家药监局批准的突破性治疗药物，马立巴韦填补了难治性CMV感染治疗领域的空白。其口服制剂形式不仅提高了患者依从性，更通过精准靶向病毒复制关键酶，为移植后CMV感染管理提供了更安全、有效的解决方案，显著改善患者预后与生活质量。

参考资料：https://www.drugs.com/livtencity.html