美国食品药品监督管理局（FDA）传来重要消息，批准佩格塔克Empaveli（pegcetacoplan）注射液用于治疗成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）。这一批准为PNH患者带来了新的希望，因为Empaveli是首个与补体蛋白C3结合的PNH治疗药物，有望为患者提供更有效的治疗方案。

PNH是一种罕见且危及生命的血液疾病，其发病率在百万分之一到一百五十分之一之间。患者通常在35至40岁左右确诊，病情严重程度因人而异。该病由影响红细胞的基因突变引发，携带相关突变的患者红细胞存在缺陷，易被免疫系统破坏，进而导致红细胞破坏、贫血（红细胞无法将足够氧气输送到组织）、血栓形成以及骨髓功能受损（造血功能障碍）等一系列问题。确诊后，患者中位生存期为10年，不过也有部分患者症状轻微，能存活数十年。

为了评估Empaveli的疗效，一项研究纳入了80名患有PNH和贫血且此前接受过依库珠单抗治疗（一种已获批用于治疗PNH的药物）的患者。研究分为两个阶段，患者先完成为期四周的治疗期，期间每周两次服用1080mg Empaveli，并继续服用原剂量的依库珠单抗。四周后，患者被随机分配接受Empaveli或原剂量依库珠单抗治疗，疗程为16周。

16周后，研究人员依据血红蛋白浓度（实验室检测贫血的指标）对两个治疗组的贫血严重程度进行比较。基线时，两个治疗组平均血红蛋白浓度均为8.7g/dL，属于重度贫血（成年男性正常血红蛋白浓度为14g/dL或以上，成年女性为12g/dL或以上）。而在16周治疗期间，Empaveli组患者血红蛋白平均升高了2.4g/dL，eculizumab组患者血红蛋白平均下降了1.5g/dL，这一数据直观地显示出Empaveli在改善贫血方面的显著效果。

不过，Empaveli的使用也有一定限制和风险。它仅通过一项受限项目提供，且需遵循风险评估和缓解策略。服用Empaveli的患者可能发生脑膜炎球菌感染，这种细菌感染若不及时治疗，可能危及生命甚至导致死亡。此外，该药物还可能使个体更易发生严重感染，尤其是由荚膜细菌引起的感染。同时，要密切监测患者的输注相关反应，因为Empaveli可能干扰某些实验室检查。其最常见的副作用包括注射部位反应、感染、腹泻、腹痛、呼吸道感染、病毒感染和疲劳等。

尽管存在一定风险，但Empaveli的获批无疑为PNH患者提供了新的治疗选择，有望改善他们的生活质量，延长生存期。

参考资料：https://www.drugs.com/empaveli.html