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托沃拉非尼(Tovorafenib,商品名为Ojemda)是一种口服的小分子靶向治疗药物,属于激酶抑制剂。这类药物通过精准地作用于癌细胞特定的分子靶点来抑制肿瘤的生长。具体而言,托沃拉非尼主要针对BRAF基因的特定突变形式,包括基因融合、重排或V600点突变。这些特定的基因改变会驱动肿瘤的发生与发展。该药物已获得美国FDA批准,用于治疗6个月及以上、患有复发或难治性儿童低级别胶质瘤的患者,且这些患儿的肿瘤必须经检测证实存在上述BRAF基因改变。因此,托沃拉非尼代表了一种针对特定基因异常的精准医疗手段,为符合条件的儿童脑肿瘤患者提供了新的治疗选择。
参考资料:https://www.drugs.com
