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伏索利肽(vosoritide)作为全球首款针对软骨发育不全(ACH)的靶向治疗药物,自上市以来便备受关注。其通过模拟C型利钠肽(CNP)的作用机制,调节软骨内成骨过程,为骨骺未闭合的患儿提供促进线性骨骼生长的新选择。然而,由于该药物尚未在中国大陆获批上市,国内患者获取渠道有限,价格信息也需结合海外市场情况综合分析。
伏索利肽适用于骨骺未闭合的软骨发育不全患儿,通过每日一次皮下注射给药,帮助改善因疾病导致的身材矮小、四肢短小等问题。用药前需确保患儿摄入足够食物并饮用240-300毫升液体,以降低低血压风险。剂量严格按体重计算,例如体重10公斤的患儿每日需注射0.24毫克,对应注射体积0.3毫升,需根据体重变化及时调整剂量。
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伏索利肽目前没有在国内上市,国内患者暂时没办法直接获得这种药物。伏索利肽原研药单支价格较高,欧洲上市的原研药价格需要六万九千元左右。此外,伏索利肽目前暂无仿制药版本上市,进一步限制了价格竞争空间。
对于有需求的家庭,需重点关注以下三点:
一是确保患儿符合用药条件,即骨骺未闭合且经基因检测确诊为FGFR3基因突变导致的ACH;
二是严格遵循医嘱用药,包括剂量调整、注射部位轮换及低血压监测等;
三是通过正规渠道购买,避免因非正规途径导致药物质量或运输问题。
尽管伏索利肽为ACH患儿提供了新的治疗希望,但其高昂的价格仍是不少家庭面临的现实挑战。随着国内上市申请的推进,未来价格体系及可及性或有望改善。在此之前,患者家庭需充分评估经济能力与治疗需求,做出理性决策。
参考资料:https://www.drugs.com
