芦可替尼片是全球首个获批的Janus激酶（JAK）1/2抑制剂，通过精准抑制JAK-STAT信号通路，在血液系统疾病及免疫相关疾病治疗中占据重要地位。该药物由诺华公司研发，2011年获美国FDA批准上市，2017年在中国获批用于中危或高危原发性骨髓纤维化（PMF）、真性红细胞增多症继发骨髓纤维化（PPV-MF）及原发性血小板增多症继发骨髓纤维化（PET-MF）的成年患者，可显著缩小脾脏体积并缓解骨痛、乏力等症状。2023年，其适应症扩展至12岁及以上激素难治性急性移植物抗宿主病（aGVHD），2024年进一步覆盖慢性移植物抗宿主病（cGVHD），成为全球唯一获批该适应症的靶向药物。

芦可替尼通过抑制JAK1/2激酶活性，阻断促炎细胞因子及促红细胞生成素的信号传导，从而减少异常细胞增殖并调节免疫应答。在骨髓纤维化治疗中，其可降低骨髓纤维化程度，改善贫血及血小板减少，延长患者生存期。对于移植物抗宿主病，该药物通过抑制T细胞过度活化，减轻组织损伤，临床数据显示其可将aGVHD患者总缓解率提升至传统疗法的1.6倍，中位生存期延长约两倍，中国人群真实世界数据中cGVHD缓解率达87.2%。

该药物需严格遵循个体化剂量调整原则，根据血小板计数及中性粒细胞水平动态调整用药方案，治疗期间需定期监测血常规及肝肾功能。常见不良反应包括感染、贫血及血小板减少，但多数可通过剂量调整或支持治疗控制。

芦可替尼软膏目前还没有在国内上市，因此患者无法在国内购买，需要通过海外渠道购买芦可替尼软膏。国外原研药价格高达一万多元，国外比较便宜的是孟加拉仿制药，价格大约在600元左右，且与原研药药物成分基本一致。

参考资料：https://www.jakavi.com/