司美替尼（Selumetinib）是一种口服、强效且选择性的MEK1/2抑制剂，由阿斯利康与默沙东共同研发，商品名为Koselugo。该药物通过抑制MEK1/2激酶的活性，阻断MAPK/ERK信号通路，从而抑制肿瘤细胞的生长和增殖，为多种难治性肿瘤提供了新的治疗选择。

司美替尼最初于2020年4月获得美国食品药品监督管理局（FDA）的加速批准，用于治疗2岁及以上患有1型神经纤维瘤病（NF1）且伴有无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的儿童患者。NF1是一种由NF1基因突变引起的罕见遗传性疾病，患者常伴有脊柱扭曲、高血压等并发症，并增加患其他癌症的风险。司美替尼的应用显著缩小了肿瘤体积，缓解了疼痛、运动功能障碍等临床症状，改善了患者的生活质量。

除了治疗NF1相关肿瘤外，司美替尼在多种实体瘤治疗中也展现出潜力。在低分级浆液性卵巢癌的治疗中，司美替尼针对存在MEK基因突变的肿瘤，通过靶向抑制MEK1/2蛋白激酶，有效控制了疾病进展。对于转移性胆道癌，司美替尼同样表现出一定的疗效。此外，司美替尼还在探索与其他药物联合治疗非小细胞肺癌、黑色素瘤等肿瘤的可能性。例如，司美替尼联合多西他赛治疗KRAS突变的非小细胞肺癌，虽然未能显著提高总生存期，但显著延长了患者的无进展生存期，并提高了有效率。

然而，司美替尼的使用也伴随着一定的不良反应。常见的不良反应包括皮疹、腹泻、恶心、呕吐、疲劳等，这些反应大多为轻度至中度，可通过调整剂量或对症处理得到缓解。但患者也需警惕严重的不良反应，如左室功能不全、视网膜色素上皮脱离等，这些反应可能对患者的健康造成严重影响。因此，在使用司美替尼期间，患者应定期进行医学检查，以监测药物的效果和任何可能的副作用。

司美替尼现已正式于国内获批上市，并且成功被纳入国家医保目录。这意味着国内患者能够通过正规渠道在国内进行购买。其在国内的价格大致在一万多元，不过，具体价格以及医保报销比例等详细信息，建议患者向当地医院药房进行咨询了解。值得一提的是，在海外市场中，老挝生产的司美替尼仿制药价格相对较为亲民，约在两千元上下，而且该仿制药与国内原研药在药物主要成分方面基本保持一致。

参考资料：https://www.koselugo.com