司美替尼（Selumetinib）是一种口服的小分子MEK抑制剂，通过特异性抑制MEK1/2蛋白激酶活性，阻断RAS-RAF-MEK-ERK信号通路的异常激活，从而发挥抗肿瘤作用。该药物在肿瘤治疗领域展现出独特价值，尤其针对存在特定基因突变的难治性肿瘤具有显著疗效。

作为靶向治疗药物，司美替尼的核心机制在于精准干预肿瘤细胞增殖的关键信号通路。在低分级浆液性卵巢癌或腹膜癌的治疗中，其通过抑制MEK基因突变驱动的肿瘤生长，使多数患者疾病得到控制，部分患者实现肿瘤缩小或稳定。对于神经纤维瘤病1型（NF1）相关丛状神经纤维瘤，司美替尼成为首个获批的靶向疗法，可显著缩小肿瘤体积并改善患者生活质量。此外，在KRAS突变的非小细胞肺癌治疗中，司美替尼联合多西紫杉醇的方案通过抑制下游MEK通路，延长了患者的无进展生存期，为缺乏靶向治疗选项的群体提供了新希望。

临床应用中，司美替尼需严格遵循个体化用药原则。常见不良反应包括皮疹、腹泻、恶心、疲劳及外周水肿等，多数为轻中度且可逆。治疗期间需定期监测肝功能、血液学参数及心脏功能，以评估药物安全性。禁忌人群包括对药物成分过敏者、妊娠期及哺乳期女性，肝肾功能严重损害者亦需慎用。

司美替尼目前已经在国内上市，并且已经纳入医保，患者可以在国内购买，价格大约一万多元，具体价格及医保报销请咨询当地医院药房。国外比较便宜的是老挝仿制药，价格在两千元左右，且与国内原研药药物成分基本一致。司美替尼没有相关印度版本。

参考资料：https://www.koselugo.com