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急性髓系白血病(AML)是一种具有高度异质性的血液系统恶性肿瘤,其中FLT3基因突变是常见的驱动因素之一。这类突变会导致白血病细胞增殖失控、分化受阻,与疾病进展和复发风险密切相关。吉瑞替尼(Gilteritinib,商品名为适加坦)作为一款靶向治疗药物,为FLT3突变阳性(FLT3mut+)的复发或难治性AML患者提供了新的治疗选择。
吉瑞替尼的核心作用机制在于精准抑制FLT3受体酪氨酸激酶的活性。FLT3基因突变后,会持续激活下游信号通路,促进白血病细胞无序增殖。吉瑞替尼通过阻断这种异常信号传导,诱导癌细胞凋亡并抑制其生长。其设计针对FLT3内部串联重复突变(ITD)和酪氨酸激酶结构域突变(TKD)两种常见变异形式,这种双重抑制特性使其在靶向治疗中具备独特优势。
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对于经历化疗失败或复发的FLT3mut+患者,吉瑞替尼展现了其治疗价值。部分患者通过规律口服给药后,骨髓中原始细胞比例显著下降,血常规指标得到改善,甚至可能为后续造血干细胞移植创造条件。作为口服制剂,其每日一次的给药方式提高了治疗便利性,尤其适合体能状态较差或无法耐受强化疗的患者群体。
治疗期间需关注可能的副作用。部分患者出现恶心、腹泻等胃肠道不适,通常可通过调整饮食或对症处理缓解。肝酶水平升高是另一类需监测的指标,提示需要定期肝功能检查。少数患者可能经历肌肉疼痛或电解质紊乱,这些反应多可通过支持治疗管理。值得注意的是,药物相互作用需谨慎评估,尤其是与强效CYP3A4抑制剂联用时可能影响血药浓度。
作为复发/难治性AML的靶向解决方案,吉瑞替尼填补了传统化疗与新型免疫治疗之间的空白。其针对特定分子分型的设计理念,体现了白血病精准治疗的发展方向。尽管仍需面对耐药性等挑战,但通过个体化用药策略和不良反应管理,该药物为改善FLT3突变阳性患者的生存质量提供了可能路径。未来随着生物标志物研究的深入,其临床应用场景或进一步拓展。
参考链接:https://www.xospata.com/
