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去纤苷(Defibrotide)是什么?

在欧盟,去纤苷(Defibrotide)适用于成人、青少年、儿童和一个月以上婴儿的造血干细胞移植(HSCT)治疗中的严重肝静脉闭塞性疾病(VOD),也称为窦道梗阻综合征(SOS)。去纤苷用于治疗骨髓移植患者的肝脏静脉闭塞性疾病,在美国和欧盟有不同的限制然而,截至2016年,还没有进行随机安慰剂对照试验。

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造血干细胞移植(HSCT)是一种在一些人身上进行的程序,用于治疗某些血液或骨髓癌症HSCT手术之前,病人接受化疗。接受化疗和HSCT的患者可能会出现肝VOD。肝VOD是一种肝脏中的一些静脉堵塞的情况,导致肝脏内部肿胀和血流量减少,这可能导致肝脏损伤。在最严重的肝VOD中,患者还可能出现肾功能衰竭和肺功能衰竭。在HSCT之后,不到2%的人发展成严重的肝VOD,但是多达80%的发展成严重肝VOD的人不能存活。它是在医生的办公室或诊所通过静脉注射给药的。

去纤苷目前还没有在国内上市,因此患者无法在国内进行购买,需要通过国外购买渠道购买去纤苷。国外去纤苷只有原研药,没有仿制药,原研药价格比较便宜的是土耳其原研药,价格大约19000元左右,价格还是十分高昂的。


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