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药物介绍:去纤苷(Defibrotide)是一种单链寡核苷酸混合物,适用于治疗严重的肝小静脉闭塞病(VOD),也称为肝窦阻塞综合征(SOS),伴有造血干细胞移植后的肾功能或肺功能障碍(HSCT)。去纤苷是一种从哺乳动物器官中提取的脱氧核糖核酸衍生物,已被开发用于治疗多种血管疾病。它似乎能增加纤维蛋白溶解,并可能具有抗血栓形成、抗动脉粥样硬化和抗缺血作用,这可能是由于它能够选择性地增加前列腺素I2和E2水平,增加组织纤溶酶原激活物并降低纤溶酶原激活物抑制剂的功能。去纤苷可作为静脉内和肌内制剂,也可作为长期使用的口服制剂。
作用机制:该药物似乎通过增加前列腺素I2、E2和前列环素的水平、改变血小板活性、增加组织纤溶酶原激活物功能和降低组织纤溶酶原激活物抑制剂的活性来防止血凝块的形成并帮助溶解血凝块。前列腺素I2放松血管平滑肌,防止血小板相互粘附。特定浓度的前列腺素E2也抑制血小板聚集。此外,最近的研究显示,这种药物提供了额外的有益的抗炎和抗缺血活性。尚不清楚后者的效果是否可用于临床(如治疗缺血性中风)。
用药方法:•以2小时静脉输液形式,每6小时服用去纤苷6.25 mg/kg。
•治疗至少21天。如果21天后VOD的体征和症状仍未消退,则继续治疗直至消退。
副作用:导致永久停药的不良反应包括5%患者出现肺泡出血;肺出血、低血压、导管部位出血和多器官衰竭,各发生于3%患者;和脑出血和脓毒症,每种在2%患者中。最常见的不良反应(发生率≥10%,与因果关系无关)为低血压、腹泻、呕吐、恶心和鼻出血。最常见的严重不良反应(发生率≥5%,与因果关系无关)有低血压(11%)和肺泡出血(7%)。59%患者报告了任何类型和级别的出血事件,20%患者的事件为4-5级。
注意事项:出血:监测患者是否有出血。如果出现明显出血,则停用或停用去纤苷。
超敏反应:如果发生严重或危及生命的过敏反应,停用去纤苷,根据护理标准进行治疗,并进行监测,直至体征和症状消退。
上市及价格情况:去纤苷目前还没有在国内上市,因此患者无法在国内进行购买,需要通过国外购买渠道购买去纤苷。国外去纤苷只有原研药,没有仿制药,原研药价格比较便宜的是土耳其原研药,价格大约19000元左右,价格还是十分高昂的。