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去纤苷(Defibrotide)目前还没有在国内上市,因此患者无法在国内进行购买,需要通过国外购买渠道购买去纤苷。国外去纤苷只有原研药,没有仿制药,原研药价格比较便宜的是土耳其原研药,价格大约19000元左右,价格还是十分高昂的。
去纤肽,商品名为Defitelio,是从猪的肠粘膜中纯化的单链寡核苷酸的混合物。它用于治疗骨髓移植患者的肝脏静脉闭塞性疾病,在美国和欧盟有不同的限制。它的工作原理是保护肝脏血管内壁的细胞,防止血液凝结。
最常见的副作用包括异常低血压、腹泻、呕吐、恶心和鼻出血。已确认的严重潜在副作用包括出血和过敏反应。去纤肽不应用于有出血并发症或正在服用血液稀释剂或其他降低身体形成血栓能力的药物的人。该药物的使用通常受限于脑部、眼部、肺部、胃肠道、泌尿道和鼻部致命性出血的高风险,有些人有过敏反应。
去纤肽于2013年10月在欧盟、2016年3月在美国、2020年7月在澳大利亚获得医疗用途批准。去纤肽是FDA批准的第一种用于治疗严重肝VOD(一种罕见且危及生命的肝病)的疗法。