2016年3月30日，美国美国食品药品监督管理局批准去纤苷（Defibrotide）(去纤肽钠，Jazz Pharmaceuticals，Inc .)用于治疗成人和儿童肝静脉闭塞性疾病(VOD)，也称为窦道梗阻综合征，造血干细胞移植后出现肾功能或肺功能障碍(HSCT)。

在三项研究中对528名接受治疗的患者进行了去纤苷的疗效研究:两项前瞻性临床试验和一项扩大访问研究。入选患者被诊断为肝移植后肝VOD伴多器官功能障碍。他们每6小时静脉注射去纤苷6.25 mg/kg，直到VOD消退。

该批准是基于HSCT后+100天的存活率。研究1、研究2和研究3的日+100存活率分别为38% (95%可信区间:29%、48%)、44% (95%可信区间:33%、55%)和45% (95%可信区间:40%、51%)。根据已发表的报告和对患者水平数据的分析，接受除去纤苷以外的支持性治疗或干预的肝VOD伴肾功能或肺功能障碍患者的+ 100天生存率为21%至31%。

去纤苷是一种从哺乳动物器官中提取的脱氧核糖核酸衍生物，已被开发用于治疗多种血管疾病。它似乎能增加纤维蛋白溶解，并可能具有抗血栓形成、抗动脉粥样硬化和抗缺血作用，这可能是由于它能够选择性地增加前列腺素I2和E2水平，增加组织纤溶酶原激活物并降低纤溶酶原激活物抑制剂的功能。去纤苷可作为静脉内和肌内制剂，也可作为长期使用的口服制剂。

该药物似乎通过增加前列腺素I2、E2和前列环素的水平、改变血小板活性、增加组织纤溶酶原激活物功能和降低组织纤溶酶原激活物抑制剂的活性来防止血凝块的形成并帮助溶解血凝块。前列腺素I2放松血管平滑肌，防止血小板相互粘附。特定浓度的前列腺素E2也抑制血小板聚集。此外，最近的研究显示，这种药物提供了额外的有益的抗炎和抗缺血活性。尚不清楚后者的效果是否可用于临床(如治疗缺血性中风)。

去纤苷在体外具有纤溶活性。同时接受抗凝或纤溶治疗的患者禁用去纤苷。出血和过敏反应是主要的潜在不良反应。最常见的不良反应(发生率大于或等于10%)是低血压、腹泻、呕吐、恶心和鼻出血。

去纤苷的推荐剂量和方案为每6小时静脉注射6.25 mg/kg，以2小时输注的方式给药，持续至少21天，并持续至VOD消退或治疗60天。

去纤苷目前还没有在国内上市，因此患者无法在国内进行购买，需要通过国外购买渠道购买去纤苷。国外去纤苷只有原研药，没有仿制药，原研药价格比较便宜的是土耳其原研药，价格大约19000元左右，价格还是十分高昂的。