美国美国食品药品监督管理局批准去纤苷（Defibrotide）用于治疗成人和儿童在接受称为造血干细胞移植(HSCT)的血液或骨髓干细胞移植后，肝小静脉闭塞性疾病(VOD)伴有额外的肾或肺异常。这是FDA批准的第一种治疗严重肝VOD的疗法，这是一种罕见的危及生命的肝病。

HSCT是一种在一些患者身上进行的程序，用于治疗某些血液或骨髓癌症。在HSCT手术之前，病人接受化疗。接受化疗和HSCT的患者可能出现肝VOD。肝VOD是一种肝脏中的一些静脉堵塞的情况，导致肝脏内的肿胀和血流量减少，这可能导致肝脏损伤。在最严重的肝VOD中，患者还可能出现肾脏和肺部衰竭。不到2%的患者在HSCT后发展成严重的肝VOD，但是多达80%的患者发展成严重的VOD肝VOD不能存活。

FDA药物评估和研究中心血液学和肿瘤产品办公室主任Richard Pazdur医学博士说:“去纤苷的批准满足了移植界对治疗接受化疗和HSCT的患者中这种罕见但经常致命的并发症的重大需求。

去纤苷的疗效在三项研究中对528名患者进行了调查:两项前瞻性临床试验和一项扩大访问研究。所有三项研究中登记的患者均在HSCT后被诊断为肝VOD伴肝或肾异常。这些研究测量了HSCT后100天仍然存活的患者的百分比(总存活率)。在这三项研究中，38%到45%接受去纤苷治疗的患者在HSCT事件后100天还活着。基于已发表的报告和对患者水平数据的分析，对于仅接受支持性治疗或干预而非肝纤维化治疗的重度肝VOD患者，HSCT治疗后100天的预期生存率为21-31%。

该药物似乎通过增加前列腺素I2、E2和前列环素的水平、改变血小板活性、增加组织纤溶酶原激活物功能和降低组织纤溶酶原激活物抑制剂的活性来防止血凝块的形成并帮助溶解血凝块。前列腺素I2放松血管平滑肌，防止血小板相互粘附。特定浓度的前列腺素E2也抑制血小板聚集。此外，最近的研究显示，这种药物提供了额外的有益的抗炎和抗缺血活性。尚不清楚后者的效果是否可用于临床(如治疗缺血性中风)。

去纤苷最常见的副作用包括异常低血压、腹泻、呕吐、恶心和鼻出血。去纤苷的严重潜在副作用包括出血和过敏反应。去纤苷不应用于患有出血并发症或正在服用血液稀释剂或其他降低身体形成血栓能力的药物的患者。

去纤苷目前还没有在国内上市，因此患者无法在国内进行购买，需要通过国外购买渠道购买去纤苷。国外去纤苷只有原研药，没有仿制药，原研药价格比较便宜的是土耳其原研药，价格大约19000元左右，价格还是十分高昂的。