去纤苷（Defibrotide）适用于治疗严重的肝小静脉闭塞病(VOD)，也称为肝窦阻塞综合征(SOS)，伴有造血干细胞移植后的肾功能或肺功能障碍(HSCT)。

2016年3月30日，美国美国食品药品监督管理局批准去纤苷（Defibrotide）用于治疗成人和儿童肝静脉闭塞性疾病(VOD)，也称为窦道梗阻综合征，造血干细胞移植后出现肾功能或肺功能障碍(HSCT)。

在三项研究中对528名接受治疗的患者进行了去纤苷的疗效研究:两项前瞻性临床试验和一项扩大访问研究。入选患者被诊断为肝移植后肝VOD伴多器官功能障碍。他们每6小时静脉注射去纤苷6.25 mg/kg，直到VOD消退。

该批准是基于HSCT后+100天的存活率。研究1、研究2和研究3的日+100存活率分别为38% (95%可信区间:29%、48%)、44% (95%可信区间:33%、55%)和45% (95%可信区间:40%、51%)。根据已发表的报告和对患者水平数据的分析，接受除去纤苷以外的支持性治疗或干预的肝VOD伴肾功能或肺功能障碍患者的+ 100天生存率为21%至31%。

HSCT是一种在一些患者身上进行的程序，用于治疗某些血液或骨髓癌症。在HSCT手术之前，病人接受化疗。接受化疗和HSCT的患者可能出现肝VOD。肝VOD是一种肝脏中的一些静脉堵塞的情况，导致肝脏内的肿胀和血流量减少，这可能导致肝脏损伤。在最严重的肝VOD中，患者还可能出现肾脏和肺部衰竭。不到2%的患者在HSCT后发展成严重的肝VOD，但是多达80%的患者发展成严重的VOD肝VOD不能存活。

去纤苷的疗效在三项研究中对528名患者进行了调查:两项前瞻性临床试验和一项扩大访问研究。所有三项研究中登记的患者均在HSCT后被诊断为肝VOD伴肝或肾异常。这些研究测量了HSCT后100天仍然存活的患者的百分比(总存活率)。在这三项研究中，38%到45%接受去纤苷治疗的患者在HSCT事件后100天还活着。基于已发表的报告和对患者水平数据的分析，对于仅接受支持性治疗或干预而非肝纤维化治疗的重度肝VOD患者，HSCT治疗后100天的预期生存率为21-31%。

该药物似乎通过增加前列腺素I2、E2和前列环素的水平、改变血小板活性、增加组织纤溶酶原激活物功能和降低组织纤溶酶原激活物抑制剂的活性来防止血凝块的形成并帮助溶解血凝块。前列腺素I2放松血管平滑肌，防止血小板相互粘附。特定浓度的前列腺素E2也抑制血小板聚集。此外，最近的研究显示，这种药物提供了额外的有益的抗炎和抗缺血活性。尚不清楚后者的效果是否可用于临床(如治疗缺血性中风)。

去纤苷目前还没有在国内上市，因此患者无法在国内进行购买，需要通过国外购买渠道购买去纤苷。国外去纤苷只有原研药，没有仿制药，原研药价格比较便宜的是土耳其原研药，价格大约19000元左右，价格还是十分高昂的。