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去纤苷(Defibrotide)的副作用

由于临床试验在各种各样的条件下进行,因此无法将一种药物临床试验中观察到的不良反应发生率与另一种药物临床试验中的发生率直接进行比较,并且可能无法反映实际中观察到的发生率。

176例HSCT病后出现肝VOD伴肺和/或肾功能不全的成人和儿童患者中测定了去纤苷的安全性,这些患者每6小时接受一次去纤苷 6.25 mg/kg的治疗。如果患者在进入研究时有明显的急性出血、活动性B-D级移植物抗宿主病或需要多种血管加压药提供血压支持,则被排除在这些试验之外。为了记录临床试验中的不良事件,如果事件与肝脏VOD相关,或者如果预计发生在造血干细胞移植(HSCT)后,则不需要报告事件,除非事件严重或为4-5级。

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安全人群的中位年龄为25岁(范围:1个月至72岁),63%的人年龄≥17岁。总计60%的患者为男性,78%为白人,89%接受了同种异体HSCT移植,43%的潜在诊断为急性白血病。进入研究时,13%为透析依赖型,18%为呼吸机依赖型。去纤苷的给药时间中位值为21天(范围:1至83天)。

102名患者获得了导致永久性停药的不良反应信息,其中35名(34 %)患者出现了永久性停药的不良反应。导致永久停药的不良反应包括5例(5%)患者出现肺泡出血;肺出血、低血压、导管部位出血和多器官衰竭,各发生于3 (3%)名患者;和脑出血和脓毒症,每种在2 (2%)患者中。

所有176名患者均可获得任何级别的不良反应信息。最常见的不良反应(发生率≥10%,与因果关系无关)为低血压、腹泻、呕吐、恶心和鼻出血。最常见的严重不良反应(发生率≥5%,与因果关系无关)有低血压(11%)和肺泡出血(7%)。104名(59%)患者报告了任何类型和级别的出血事件,35名(20%)患者的事件为4-5级。

去纤苷目前还没有在国内上市,因此患者无法在国内进行购买,需要通过国外购买渠道购买去纤苷。国外去纤苷只有原研药,没有仿制药,原研药价格比较便宜的是土耳其原研药,价格大约19000元左右,价格还是十分高昂的。


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