去纤苷（Defibrotide）被批准用于治疗成人和儿童肝小静脉闭塞病(VOD)患者，也称为肝窦阻塞综合征(SOS)，造血干细胞移植后出现肾功能或肺功能障碍(HSCT)。

VOD是一种罕见且危及生命的疾病，约有20%接受高剂量清髓性预处理疗法或HSCT的患者受到其影响。该疾病的临床特征是血清胆红素升高、肝肿大、液体潴留和体重增加。其病理生理学是复杂的血管起源，包括肝小静脉和肝窦内皮损伤。最初的损伤导致血小板和凝血物质在内皮下沉积，随后发生纤维变性和末端静脉小静脉和血窦闭塞。进行性静脉闭塞和窦道阻塞导致肝脏腺泡的缺血和结构损伤。VOD被认为是HSCT相关发病率和死亡率的主要原因之一。

一般来说，轻至中度的VOD病例是自限性的，通过最少的治疗即可解决；然而，严重病例伴有肝功能衰竭、肝肾综合征和多器官衰竭，死亡率高达84%。去纤苷是唯一被批准用于治疗HSCT后肾功能或肺功能障碍的VOD的药物；然而，支持性护理也可以帮助患者，包括利尿、输血、肾脏替代疗法和镇痛。预防VOD的实验方法包括施用熊去氧胆酸、肝素、谷氨酰胺、抗凝血酶III和前列腺素E1；然而，这些方法的疗效有限。针对特定患者的化疗给药方案、降低强度的预处理方案以及避免使用环磷酰胺也是一些成功降低HSCT患者发生VOD风险的方法。

去纤苷也正在接受评估，用于预防VOD、预防异基因造血细胞移植后的急性移植物抗宿主病、联合抗凝血酶III或甲泼尼龙治疗VOD、治疗多发性骨髓瘤、预防清髓性预处理和单倍体相合干细胞移植后的镰状细胞病、治疗外周干细胞移植后的肝损伤患者、治疗严重外周缺血患者(Fontaine期)和治疗重度疟疾。

去纤肽具有多种复杂的作用机制，包括抗炎、抗动脉粥样硬化、抗缺血和抗血栓形成特性。对去纤肽的研究还表明，通过上调组织纤溶酶原激活剂和抑制组织因子途径，可增加纤溶酶活性，促进纤维蛋白溶解，降低纤溶酶原激活剂抑制物-1的循环水平，增加调节血栓调节素、血小板和纤维蛋白溶解的内源性前列腺素(I2和E2)的浓度。

去纤苷目前还没有在国内上市，因此患者无法在国内进行购买，需要通过国外购买渠道购买去纤苷。国外去纤苷只有原研药，没有仿制药，原研药价格比较便宜的是土耳其原研药，价格大约19000元左右，价格还是十分高昂的。