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曲贝替定(Trabectedin)目前还没有在国内大陆上市,因此患者无法在国内药房进行购买,需要通过香港药房购买曲贝替定。曲贝替定只有原研药,没有仿制药,原研药目前主要是香港原研药,价格大约20000元左右,价格还是十分高昂的。
曲贝替定于欧洲、俄罗斯和韩国批准适用于对蒽环类或异环磷酰胺化疗难治或不适合的晚期软组织肉瘤患者的治疗。被美国FDA批准为孤儿药,用于治疗软组织肉瘤和卵巢癌。研究用于治疗癌症/肿瘤(未指明)、胃癌、卵巢癌、儿科适应症、肉瘤和实体瘤。
已有研究表明,曲贝替定阻断致癌转录因子FUS-CHOP的DNA结合,并逆转粘液样脂肪肉瘤的转录程序。通过逆转由该转录因子产生的遗传程序,曲贝替定促进分化并逆转这些细胞中的致癌表型。
曲贝替定,在其开发过程中也称为ET-743,是一种海洋衍生的抗肿瘤剂,在加勒比被膜动物海鞘中发现,现在合成生产。曲贝替定有独特的作用机制。它与DNA小沟结合,干扰细胞分裂、基因转录过程和DNA修复机制。它在欧洲、俄罗斯和韩国被批准用于治疗晚期软组织肉瘤。目前正在对其进行评估,以治疗乳腺癌、前列腺癌以及儿童肉瘤。