佩米替尼是FGFR1/2/3酪氨酸激酶抑制剂，作为中国首个获批的FGFR靶向药物，为特定基因变异的肿瘤患者提供了突破性治疗选择。其核心作用机制是通过竞争性结合FGFR的ATP结合位点，阻断下游MAPK、PI3K-AKT等信号通路，从而抑制因FGFR基因融合或重排导致的肿瘤细胞增殖、存活及血管生成。

该药物主要适用于两类成人患者：一是既往接受过系统性治疗且经检测确认存在FGFR2融合或重排的晚期、转移性或不可手术切除的胆管癌患者；二是伴有FGFR1重排的复发或难治性髓系/淋巴系肿瘤患者。其口服给药方式（每日13.5mg，连续14天后停药7天）显著提升了治疗便利性，患者可居家完成治疗周期。

临床应用中，佩米替尼展现出显著疗效与可控安全性。在胆管癌治疗中，患者肿瘤缩小比例较高，部分患者实现长期病情稳定，生活质量显著改善。常见副作用包括高磷血症、脱发及口腔溃疡等，多数可通过饮食调整或对症处理缓解，严重不良反应如视网膜病变需定期眼科监测。目前，佩米替尼已被纳入多地惠民保目录，进一步减轻了患者经济负担，成为FGFR变异肿瘤精准治疗的重要里程碑。

佩米替尼已经在国内上市，但遗憾的是，它还未被纳入医保范围。目前，市场上出售的规格有4.5mg*14片和9mg*14片两种，价格区间大致在2-5万人民币每盒。而在海外市场，以13.5mg14片的规格为例，每盒的售价可能高达7万人民币以上。消费者在海外还可以选择购买培米替尼的仿制药。这种药品的成分与原研药相似。例如，老挝卢修斯制药生产的4.5mg*14片规格，每盒的售价仅需7百多人民币。

参考资料：https://go.drugbank.com/drugs/DB15102