阿培利司（Alpelisib）是一种针对特定基因突变的靶向抗癌药物，其适应症聚焦于激素受体阳性（HR+）、人表皮生长因子受体2阴性（HER2-）且携带PIK3CA突变的乳腺癌患者。这类患者通常在接受内分泌治疗后出现疾病进展，传统治疗手段效果有限，而阿培利司的出现为她们提供了新的治疗选择。

阿培利司的核心作用机制在于精准抑制PI3K信号通路中的PIK3CA亚型。PIK3CA基因突变是HR+/HER2-乳腺癌的关键驱动因素，约40%的此类患者携带该突变。突变会导致PI3K-AKT-mTOR信号通路异常激活，使癌细胞增殖失控并对内分泌治疗产生耐药性。阿培利司通过阻断这一异常信号传导，能够抑制肿瘤细胞的生长与增殖，从而延缓疾病进展。

在临床应用中，阿培利司通常与氟维司群联合使用。氟维司群是一种内分泌治疗药物，通过阻断雌激素受体发挥作用。两者联合可协同抑制肿瘤生长，为患者带来更显著的生存获益。这一联合方案适用于绝经后女性及男性患者，且随着研究深入，其适应症已扩展至绝经前和围绝经期女性，覆盖全年龄段成人HR+/HER2-/PIK3CA突变晚期乳腺癌患者。

值得注意的是，阿培利司仅对PIK3CA突变患者有效，无该突变的患者使用后无法获益。因此，在使用前需通过基因检测确认突变状态。此外，阿培利司可能引发高血糖、腹泻、皮疹等不良反应，需在医生指导下密切监测并调整剂量。目前，阿培利司已成为HR+/HER2-/PIK3CA突变晚期乳腺癌的标准治疗方案之一，为患者带来了新的生存希望。

参考资料：https://www.piqray.com/