【药品基本信息】
通用名称：戈洛迪森
英文名称：golodirsen
商品名称：VYONDYS 53

【适应症】
戈洛迪森适用于治疗因DMD基因突变导致53外显子跳跃突变的杜氏肌营养不良（DMD）患者。该药物通过特定机制改善患者肌肉功能，延缓疾病进展。

【用法用量】

1.初始评估：开始治疗前需检测血清胱抑素C、尿试纸及尿蛋白/肌酐比值，以评估基线肾功能。

2.剂量与给药方式：按体重计算，每公斤30毫克，每周一次静脉输注，输注时间控制在35至60分钟。

3.稀释要求：给药前需将药物稀释至规定浓度，具体操作需遵循医护人员指导。

【药理作用】
戈洛迪森通过与DMD基因前mRNA的特定区域结合，诱导外显子53跳跃，从而部分恢复抗肌萎缩蛋白的表达。这一过程可能改善肌肉细胞的稳定性，减缓肌肉退化进程。

【不良反应】
戈洛迪森治疗过程中可能出现的不良反应包括：

1.注射部位反应（如红肿、疼痛）

2.头痛

3.发热

4.恶心

5.呕吐

6.肝功能异常

其中，肝功能异常是需要特别关注的严重不良反应。用药期间应定期监测肝功能指标，如出现皮肤或眼白发黄、持续恶心、乏力等症状应立即就医。多数不良反应可通过调整剂量或对症处理缓解。

【药物相互作用】
戈洛迪森与其他药物可能产生相互作用：

1.合并使用其他静脉输注药物时，需注意输注管路的兼容性及药物稳定性。

2.避免与已知可能影响肾脏功能的药物（如某些抗生素、非甾体抗炎药）联用，必要时需调整剂量。

3.若需使用其他治疗药物，包括非处方药或中药，应提前告知医生，以评估潜在相互作用风险。

【特殊人群用药】

1.肝功能不全患者：中度肝功能损害者需谨慎使用，重度肝功能损害者禁用。

2.肾功能不全患者：轻中度肾功能损害者无需调整剂量，重度肾功能损害者需密切监测肾功能。

3.老年人：65岁以上患者无需特殊剂量调整，但需加强不良反应监测。

4.儿童：安全性和有效性尚未确立，仅限成人使用。

5.孕妇：可能对胎儿造成伤害，育龄期女性治疗期间及停药后需采取有效避孕措施。

6.哺乳期妇女：建议停止哺乳或停止用药，以避免药物通过乳汁分泌。

【储存条件】
戈洛迪森应储存在2°C至8°C的冷藏环境中，避免冷冻。若需短时间室温保存（不超过30°C），需在规定时间内使用。保持药品在原包装中，防止受潮或光照。过期药品应按照医疗废物处理规范妥善处置，不可随意丢弃。

【注意事项】

1.治疗前需全面评估患者基础健康状况，包括血压、肝功能及肾功能。

2.治疗期间定期监测血压、肝功能、肾功能及电解质水平。

3.出现严重呕吐、腹泻或发热时需及时就医，避免脱水或电解质紊乱。

4.手术前需告知医生用药情况，必要时暂停治疗以降低出血风险。

5.育龄期患者应严格遵循避孕指导，避免药物对胎儿的潜在影响。

6.避免突然中断治疗，如需停药需在医生指导下逐步调整。

7.严格遵医嘱用药，不可自行更改剂量或给药频率。

戈洛迪森为DMD患者提供了一种针对性治疗选择，其应用需结合个体化评估与长期监测。患者应与医疗团队保持密切沟通，及时报告任何异常症状，以确保治疗安全有效。随着医疗进展，更多患者有望从该药物中获益。

参考资料：https://www.drugs.com