米托坦是一种专门用于治疗肾上腺皮质癌的靶向药物，尤其适用于无法手术切除或术后复发转移的患者。这种药物通过独特的双重作用机制发挥疗效：一方面直接破坏肾上腺皮质细胞的线粒体功能，抑制细胞增殖并诱导凋亡；另一方面阻断皮质醇、雄激素等关键激素的合成与分泌，从根源上纠正激素失衡状态。

对于功能性肾上腺皮质癌患者，米托坦能显著缓解库欣综合征相关症状。患者用药后常出现的高血压、低血钾、向心性肥胖等代谢紊乱症状会逐步改善，部分患者甚至能观察到肿瘤体积缩小。在非功能性肾上腺皮质癌的治疗中，该药物主要通过抑制肿瘤细胞活性来延缓疾病进展，为患者争取手术机会或延长生存期。

米托坦的疗效呈现剂量依赖性特征，通常需要从小剂量开始逐步调整至最大耐受量。治疗过程中需定期监测血药浓度，确保药物在有效范围内的同时避免毒性反应。虽然该药物不能彻底治愈肾上腺皮质癌，但临床观察显示，规范用药可显著延长患者生存期，部分患者甚至能实现长期带瘤生存。

治疗期间需密切关注副作用管理。常见不良反应包括胃肠道不适、中枢神经抑制、皮肤过敏等，多数通过剂量调整或对症处理可缓解。值得注意的是，长期用药可能导致肾上腺皮质功能不全，因此需定期评估激素水平，必要时补充糖皮质激素。对于合并其他疾病的患者，医生会综合评估用药风险，制定个体化治疗方案。

参考资料：https://go.drugbank.com/drugs/DB00648