佩米替尼是一种针对特定基因变异的靶向抗癌药物，主要用于治疗两类存在成纤维细胞生长因子受体（FGFR）基因异常的肿瘤患者：一是既往接受过系统治疗且不可切除的局部晚期或转移性胆管癌成人患者，其肿瘤需经检测确认存在FGFR2融合或重排；二是复发或难治性骨髓/淋巴肿瘤成人患者，其肿瘤需检测出FGFR1重排。该药物通过抑制异常激活的FGFR信号通路，阻断肿瘤细胞的增殖与存活信号，从而发挥抗肿瘤作用。

对于胆管癌患者，佩米替尼的推荐用法为周期性给药：每日定时口服13.5毫克，连续服用14天后停药7天，完成21天为一个完整周期，持续治疗直至疾病进展或出现不可耐受的毒性反应。这种间歇给药模式旨在平衡疗效与安全性，既保证药物在体内的持续抑制作用，又为正常组织提供恢复时间。治疗前需通过基因检测确认FGFR2融合或重排状态，确保患者从靶向治疗中获益。

针对FGFR1重排的骨髓/淋巴肿瘤患者，佩米替尼采用持续给药方案：每日固定时间口服13.5毫克，无需间歇停药，直至疾病进展或毒性反应不可接受。该方案基于肿瘤细胞对FGFR信号的持续依赖性，通过长期抑制实现更深度的病情控制。治疗期间需密切监测血常规及骨髓功能，及时调整支持治疗措施。

用药过程中需严格遵循医嘱：每日服药时间尽量固定，可与食物同服或空腹服用，但需保持方式一致；药片必须整片吞服，不得咀嚼、压碎或溶解，避免影响药物释放特性；若漏服超过4小时或服药后呕吐，无需补服，直接按原计划服用下一剂，防止剂量叠加引发毒性；治疗期间应避免同时使用强效CYP3A抑制剂或诱导剂，如必须联用需调整佩米替尼剂量。

特殊人群用药需个体化调整：严重肾功能不全患者（eGFR 15-29mL/min/1.73m²）及严重肝功能损伤患者（总胆红素＞3倍正常上限），推荐起始剂量降至每日9毫克，并根据耐受性进一步调整；老年患者（≥65岁）无需默认剂量调整，但需加强不良反应监测；育龄期患者治疗期间及停药后1周内应采取有效避孕措施，妊娠期及哺乳期女性禁用。

治疗期间需定期评估疗效与安全性：每6-8周进行影像学检查评估肿瘤变化，同时监测血磷水平、眼科症状及肝肾功能。常见不良反应包括高磷血症、干眼症、指甲毒性及疲劳等，多数可通过剂量调整或对症处理控制。若出现3级以上不良反应或视网膜色素上皮脱离等严重事件，需暂停用药直至症状缓解，必要时永久停药。

参考资料：https://go.drugbank.com/drugs/DB15102