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佩米替尼是一种针对特定基因变异的靶向抗癌药物,主要用于治疗存在成纤维细胞生长因子受体(FGFR)基因异常的肿瘤患者,其核心适应症为经过系统性治疗的不可切除局部晚期或转移性胆管癌成人患者,以及复发或难治性骨髓/淋巴肿瘤伴FGFR1重排的成人患者。该药物通过抑制FGFR1/2/3的活性,阻断肿瘤细胞的增殖信号传导,从而发挥抗肿瘤作用。
佩米替尼的作用机制高度聚焦于FGFR信号通路,其药物设计针对FGFR1/2/3的激酶结构域,通过竞争性结合ATP结合位点,抑制受体磷酸化及下游信号传导。这种精准抑制模式使其在FGFR驱动的肿瘤中展现疗效,但对其他信号通路异常的肿瘤(如单纯由RAS/RAF或PI3K/AKT通路驱动的肿瘤)则无显著作用。

肾病的治疗需根据具体病因选择针对性方案,例如免疫性肾病需使用糖皮质激素或免疫抑制剂,代谢性肾病需调控血糖、血压及血脂,而遗传性肾病则可能需肾脏替代治疗。佩米替尼的作用靶点与肾病发病机制无直接关联,其药物代谢途径(主要经肝脏CYP3A酶代谢)及常见副作用(如高磷血症、视网膜病变)也未显示对肾脏功能有保护或修复作用。因此,无论是原发性肾病(如肾小球肾炎、肾病综合征)还是继发性肾病(如糖尿病肾病、高血压肾病),均无使用佩米替尼的指征。若患者同时存在FGFR驱动的肿瘤与肾病,需优先针对肿瘤进行靶向治疗,同时由肾内科医生制定肾病管理方案,避免药物相互作用或叠加毒性。
参考资料:https://go.drugbank.com/drugs/DB15102
