米托坦（Mitotane）是一种针对肾上腺皮质肿瘤的经典治疗药物，其核心适应症包括无法手术切除的肾上腺皮质癌、术后复发或转移性肾上腺皮质癌，以及因肾上腺皮质功能亢进引发的皮质醇增多症（库欣综合征）。作为唯一被批准用于晚期肾上腺皮质癌的靶向药物，米托坦通过选择性破坏肾上腺皮质束状带和网状带细胞的线粒体功能，阻断皮质醇、雄激素等激素的合成与分泌，同时直接诱导肿瘤细胞凋亡，在控制肿瘤生长和缓解激素相关症状方面发挥关键作用。

在临床应用中，米托坦的副作用谱较为广泛，需密切监测与管理。胃肠道反应是最常见的不良反应，发生率接近八成，表现为恶心、呕吐、腹泻、厌食等症状，部分患者可能因严重呕吐需暂停用药并接受止吐治疗。神经系统毒性同样显著，约半数患者会出现嗜睡、头晕、头痛，甚至精神错乱或肌肉震颤，这与其对中枢神经系统的直接抑制作用相关。皮肤病变以皮疹为主，少数患者可能出现眼毒性，如视物模糊或视网膜病变。长期用药还可能引发肾上腺皮质萎缩，导致激素分泌不足，需定期补充糖皮质激素以维持生理功能。此外，甲状腺功能减退、血脂异常、血小板减少等代谢与血液系统异常也需定期筛查。

实际治疗效果方面，米托坦在晚期肾上腺皮质癌治疗中展现出独特价值。对于无法手术的局部晚期或转移性患者，米托坦可显著缩小肿瘤体积，缓解因皮质醇过量引发的高血压、高血糖、向心性肥胖等症状，部分患者甚至实现长期带瘤生存。在术后辅助治疗中，米托坦能降低复发风险，延长无进展生存期。针对皮质醇增多症，小剂量米托坦可通过抑制激素合成使尿游离皮质醇水平恢复正常，改善满月脸、水牛背等典型体征。然而，其疗效存在个体差异，部分患者可能因肿瘤耐药或副作用严重而需调整剂量或联合其他化疗药物。

米托坦的用药方案需严格个体化。初始治疗通常从小剂量开始，逐渐递增至最大耐受量，治疗周期持续至疾病进展或出现不可耐受毒性。用药期间需定期监测血药浓度、电解质水平及激素指标，以优化疗效并减少不良反应。例如，若患者出现严重肾上腺皮质功能不全，需立即补充糖皮质激素；若胃肠道反应剧烈，可联合使用止吐剂或调整给药时间。此外，米托坦与华法林等药物的相互作用可能增加出血风险，需谨慎联合用药。

总体而言，米托坦是晚期肾上腺皮质癌和皮质醇增多症的重要治疗手段，其疗效与安全性需通过规范用药和密切监测实现平衡。尽管副作用较为常见，但通过剂量调整与支持治疗，多数患者能够耐受并完成长期治疗，为这一罕见恶性肿瘤患者提供了宝贵的生存希望。

参考资料：https://go.drugbank.com/drugs/DB00648