戈洛迪森（golodirsen）是一种用于治疗特定基因突变的杜氏肌营养不良（DMD）的处方药物。其适应症精确，适用于那些经基因检测确认存在53号外显子跳跃突变的DMD患者。该药物通过静脉输注给药，其作用机制旨在帮助合成一种缩短但仍具有一定功能性的抗肌萎缩蛋白，从而可能延缓疾病的进展。目前，戈洛迪森尚未获得中国国家药品监督管理局的批准，因此未在中国大陆正式上市销售。

在价格方面，由于药品未在国内上市，国内市场没有官方定价。在已获批的国家和地区，如美国，其原研药的价格较高，单盒价格大约在一千多美元。对于中国患者家庭而言，这意味着如果需要此药，将面临跨境获取的复杂流程和高昂的经济负担。

关于正规的购买渠道，鉴于药品未在国内上市，暂时无法通过国内医院药房等直接购买到戈洛迪森。患者及家庭可能考虑的获取途径主要依赖于海外市场。常见的途径是通过具备专业资质的国际医疗咨询机构购买。这些专业机构可以协助患者联系海外正规医疗机构进行远程会诊或评估，并在获得合法处方后，协助完成药品的采购、国际运输及清关等法律和物流手续。这是目前许多罕见病患者获取未上市靶向药物的主要方式之一。

在此过程中，患者及家庭必须高度关注相关注意事项。首要且核心的原则是，用药必须基于明确的基因检测结果和海外专科医生的专业评估与处方，绝对不可自行购药使用。其次，在选择任何跨境服务机构时，务必核实其合法性、专业性和信誉，确保其与正规的海外医院及药房合作，能够提供完整的药品追溯信息和合法的进口文件，以保障药品质量与安全。最后，由于戈洛迪森需要每周静脉输注，且用药前需进行特定检查，患者家庭还需规划好在国内进行持续治疗和监测的医疗支持方案。总而言之，获取戈洛迪森的正规渠道集中于专业的跨境医疗服务，整个过程必须在医疗和法律的双重专业指导下审慎进行。

参考资料：https://www.vyondys53.com/PI