戈洛迪森（golodirsen）是一种用于治疗特定类型杜氏肌营养不良（DMD）的处方药物。其适应症高度精确，仅适用于那些通过基因检测确认存在53号外显子跳跃突变的DMD患者。作为一种反义寡核苷酸药物，它通过静脉输注每周给药一次，旨在靶向作用于基因转录过程，促使细胞在合成抗肌萎缩蛋白时跳过第53号外显子，从而产生一种缩短但仍可能具有部分功能的蛋白质，以对抗疾病导致的肌肉进行性退化。目前，该药物尚未获得中国国家药品监督管理局的批准，未在国内上市。

该药物的研发与生产由美国生物技术公司萨雷普塔治疗公司主导。萨雷普塔治疗公司是一家专注于开发针对罕见神经肌肉疾病精准基因靶向疗法的生物制药企业。该公司在反义寡核苷酸技术平台方面拥有深厚的研究基础，戈洛迪森正是其基于该技术平台成功开发并获批上市的药物之一。

在价格方面，由于戈洛迪森未在中国上市，国内没有官方定价。在已获批的国家，例如美国，其原研药的价格处于较高水平，单盒药品的价格大约在一千多美元，而考虑到需要每周给药，患者家庭需要承担的年度治疗费用则非常高昂。这使得药品的可及性在很大程度上受到经济条件的制约。

对于有潜在用药需求的患者家庭而言，获取此药需要格外审慎并关注以下关键事项。首先，用药的前提是必须通过专业机构完成确切的基因检测，并由熟悉DMD治疗的神经肌肉疾病专科医生评估确认符合该药物的精确适应症。其次，由于药品未在国内上市，任何获取途径都必然涉及复杂的跨境流程。强烈建议通过合法、正规且信誉良好的医疗咨询机构来协助完成海外医疗咨询、处方获取、药品采购等全套流程及手续，以确保药品来源的真实性与安全性，避免法律和质量风险。最后，即使成功获取药品，也必须在具备相应条件的国内医疗机构内，由专业医护人员严格按照要求进行配制和静脉输注，并配合定期的肾功能等安全性监测。整个决策与治疗过程，都应在专业医疗和法律指导下进行，充分权衡获益与成本。

参考资料：https://en.wikipedia.org/wiki/Golodirsen