玛伐凯泰是一种针对心肌肥厚核心病理机制设计的创新药物，作为全球首个心肌肌球蛋白抑制剂，它为梗阻性肥厚型心肌病（HCM）患者提供了突破性治疗选择。该药专门用于改善纽约心脏协会（NYHA）心功能分级Ⅱ-Ⅲ级的成人梗阻性HCM患者的心脏功能与症状，尤其适用于药物控制不佳或无法耐受手术的患者。

玛伐凯泰的核心优势在于其精准靶向作用机制。它通过可逆性抑制心肌肌球蛋白与肌动蛋白的过度结合，直接减弱心肌收缩力，从而缓解左心室流出道梗阻。这种作用不仅显著降低患者运动时的呼吸困难、胸痛等典型症状，还能改善心脏泵血效率，提升运动耐量。对于因心肌肥厚导致生活质量严重下降的患者，玛伐凯泰可帮助其恢复日常活动能力，部分患者甚至能重返工作岗位。此外，该药通过减少心肌能量消耗，可能延缓疾病进展，降低心力衰竭风险。

然而，玛伐凯泰的使用需严格权衡利弊。其最需警惕的副作用是左心室收缩功能抑制，可能导致射血分数（LVEF）下降，引发心力衰竭。因此，治疗期间需每月通过超声心动图监测LVEF，若LVEF低于50%需暂停用药。常见不良反应还包括头晕、疲劳及低血压，部分患者可能出现心律失常。此外，该药与CYP2C19/CYP3A4酶代谢药物存在相互作用，合并用药时需调整剂量。孕妇禁用，育龄女性需严格避孕。

总体而言，玛伐凯泰为梗阻性HCM患者提供了非手术改善心功能的新希望，但需在严密监测下使用，其疗效与安全性平衡依赖于个体化剂量调整与长期随访管理。

参考资料：https://www.mayoclinic.org/drugs-supplements/mavacamten-oral-route/description/drg-20534017